4516 日本新薬 2020-08-13 07:30:00
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルテプソ」米国FDA 承認取得に関するお知らせ [pdf]
2020 年 8 月 13 日
各 位
会社名 日 本 新 薬 株 式 会 社
代表者 代表取締役社長 前川 重信
（ コ ー ド 番 号 4516 東 証 一 部 ）
問合せ先 広報部長 巻田 吉彦
TEL 075-321-9103
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルテプソ」
米国 FDA 承認取得に関するお知らせ
日本新薬株式会社（本社：京都市南区、社長：前川重信、以下「当社」 ）は、本日（米国時間 8 月 12 日） 、
TM
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤ビルテプソ（英名：VILTEPSO (viltolarsen) injection）
に関して、米国食品医薬品局（FDA）より販売承認を受けましたのでお知らせします。
DMD は、筋肉細胞を支えるジストロフィンタンパク質の遺伝子変異により、正常なジストロフィンタンパ
ク質が産生されず筋力が低下する進行性の遺伝性筋疾患で、主に男児に発症します。DMD には、さまざまな
遺伝子変異型があり、ビルテプソが投与対象となるのは、エクソン 53 スキッピングにより治療可能な遺伝
子変異が確認された DMD となります。
北米におけるビルテプソの開発業務は、当社の米国子会社 NS Pharma, Inc.(ニュージャージー州パラマ
ス、社長:田中次男)が担当し、北米で第二相臨床試験を実施しました。FDA への承認申請の手続きは、ファ
ストトラック指定、 オーファンドラッグ指定ならびに希少小児疾患指定を受けて行われ、 日本で実施された
第一／二相臨床試験結果と北米で実施した第二相臨床試験結果等をデータパッケージとして段階的に申請
しました。本年 2 月に新薬承認申請が FDA に受理された後、迅速承認に向けた審査が行われこの度の販売承
認となりました。現在は、迅速承認後の検証試験として第三相臨床試験（RACER53 study）を全世界約 30
施設で実施中です。
ビルテプソは、日本国内では本年 3 月に厚生労働省から製造販売承認され、5 月から当社が販売ならびに
情報提供活動を開始しています。今回の FDA 承認により当社は、日本のみならず米国においても、DMD に苦
しむ患者さんにビルテプソをお届けし、DMD 治療に貢献してまいります。なお、米国での販売ならびに情報
提供活動は、当社米国子会社の NS Pharma が行うこととなります。
VILTEPSO 承認内容の概要
販売名 VILTEPSOTM (viltolarsen) injection
一般名 viltolarsen
剤形・含量 1バイアル中、250 mg/5 mL (50 mg/mL)を含有する水性注射液
エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の変異が
効能・効果
確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー
用法・用量 推奨用量はVILTEPSOTM 80 mg/kgを週1回、60分かけて静脈内投与する
＜DMD について＞
DMD は、ジストロフィンタンパク質の欠損が原因で、筋肉の萎縮と破壊により骨格筋、心筋、肺の筋力低
下を引き起こす進行性の筋ジストロフィーです。初期には、立ち、座り、歩きの能力の遅れがあり、進行性
の運動機能の低下がみられるようになります。 思春期の頃までには車いすが必要となってきます。心肺の筋
肉の異常は 10 代に始まり、深刻な生命を脅かす合併症につながる疾患です。
＜ビルテプソ／VILTEPSO（一般名：ビルトラルセン／viltolarsen）について＞
当社と国立研究開発法人 国立精神･神経医療研究センター（小平市、理事長：水澤英洋）が共同で見出し
た、モルホリノ骨格を持つアンチセンス核酸であり、ジストロフィン遺伝子のエクソン 53 をスキップする
治療剤です。日本では、先駆け審査指定制度および条件付き早期承認制度の対象品目に指定され、また、希
少疾病用医薬品としても指定を受けています。
＜米国での第二相臨床試験（201 試験）＞
4 歳から 10 歳未満の男児 16 例に対する試験で、ビルテプソ治療後、承認用量にて投与された全ての被験
者（8/8）にジストロフィン発現量の増加を示しました。承認用量を投与された患者の 88％（7/8）が、3％
水準のジストロフィン発現を示し、全体として、ビルテプソ投与開始前平均 0.6％であったジストロフィン
発現量が、ビルテプソ治療（80 mg/kg/週）開始後 20～24 週に、正常の約 6％近くまでの増加が認められま
した 1，2。
ビルテプソ投与で最も発現の多かった副作用は上咽頭炎、注射部位反応、咳嗽、発熱でした 1。
1. Viltepso [prescribing information]. Paramus, NJ: NS Pharma, Inc.; 2019.
2. Clemens PR, Rao VK, Connolly AM, et al; for the CINRG DNHS Investigators. Safety, tolerability,
and efficacy of viltolarsen in boys with Duchenne muscular dystrophy amenable to exon 53 skipping:
a phase 2 randomized clinical trial
[published online ahead of print May 26, 2020. JAMA Neurology. doi:10.1001/jamaneurol.2020.1264.
＜NS Pharma, Inc.について＞
日本新薬株式会社の 100％子会社であり、詳しくは、https://www.nspharma.com をご覧ください。
NS Pharma は日本新薬グループの企業の登録商標です。
以上