2019年度決算概況
- 2020年5月18日開催 決算説明会資料 -
2020年5月14日
アステラス製薬株式会社
代表取締役社長CEO
安川 健司
注意事項 2
この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述および
その他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の
見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想
定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。
様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性が
あります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関
係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品お
よび既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力
のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的
財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、こ
の資料に含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝広
告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）拡大に 3
対する取り組み ①
事業の継続と医薬品の安定供給の維持
製薬企業の社会的使命である、医薬品の安定供給・品質管理・安全管理・情報提供
を続けるため厳重な感染防止対策のもとで必要な活動を継続
会社が指示する一部の従業員を除き出社を禁止、在宅勤務を徹底
営業活動は自粛しているが、すべての地域において、各医療機関のルールに従った
適切な情報提供および収集を実施
製品供給に関しては、原料資材の調達元や製造委託先と緊密に連携し、リスクを
管理。当面の製品供給に問題はない
患者さんの安全性確保と医療現場への負担軽減
感染の拡大が収まらない国・地域において、治験実施施設における新たな
介入臨床試験立ち上げのための活動を一時中止。現在実施中の臨床試験に
おいては新規の患者登録を一時中断
当社が実施するすべての介入臨床試験について、常に状況を注視しながら
対応を検討していく
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）拡大に 4
対する取り組み ②
製品、研究開発中の化合物を用いた貢献
政府の要請に応じた医薬品の提供など適切に対応
厚生労働省・国立感染症研究所における「新型コロナウイルス感染症の治療に
用いる医薬品の基礎的なスクリーニング計画」に応じた化合物の提供
欧州製薬団体連合会（EFPIA）・画期的新薬イニシアチブ（IMI）による
「新型ウイルス治療薬の開発を目指した活動」への協力
救援活動
中国、米国、イタリア、スペインなど感染が拡大する地域における寄付
医療現場の支援活動のため、医療資格を有する自社従業員がボランティア活動に
参加する際に有給休暇を付与
本日の内容 5
2019年度 連結業績および
I
2020年度 連結業績予想
II 持続的な成長に向けた取り組み
III キャピタルアロケーション
2019年度業績 6
為替の影響を
（億円） 18年度 19年度 増減額 増減率 除いた増減率
売上収益 13,063 13,008 -55 -0.4% +2.4%
売上原価 2,920 2,767 -153 -5.2%
売上収益比率 22.4% 21.3%
販売費及び一般管理費 4,903 4,993 +90 +1.8%
研究開発費 2,087 2,242 +155 +7.4%
無形資産償却費 352 212 -140 -39.9%
コア営業利益 2,785 2,778 -8 -0.3% +4.3%
＜フルベース＞
その他の収益 142 122 -20 -14.1%
その他の費用 488 459 -28 -5.8%
営業利益 2,439 2,440 +1 +0.0%
税引前利益 2,490 2,454 -36 -1.5%
当期利益 2,223 1,954 -269 -12.1%
2019年度業績： 前期実績との比較 7
売上収益・コア営業利益は前期と同水準。為替の影響を除くと増収・増益
XTANDI、ミラベグロンに加え、新製品のゾスパタ、イベニティの売上が増加し、
ベシケア、タルセバ、シムビコート、KMバイオ製品の売上減少をカバー
販管費および研究開発費は増加。Audentesの研究開発費も増加要因
一方、無形資産償却費は減少
フルベース： 営業利益は前期と同水準、当期利益は減少
4Qにその他の費用を計上：
Audentesの権利確定前のストックオプション等の清算
Cytokinetics社との契約見直しに伴う、無形資産の減損
前期の税率が一過性の要因で低かったことから、税金費用が増加
2019年度業績： 業績予想との比較 8
19年度 19年度 19年度 売上収益の実績と期初予想の
（億円）
期初予想 * 修正予想 ** 実績 主な差異要因
成長品への集中的な資源投下による
売上収益 12,240 12,560 13,008 予想以上の効果
次年度以降の成長の早期実現
コア営業利益 2,400 2,640 2,778 XTANDI： 早期ステージ前立腺がん
での想定より早い市場浸透
コア当期利益 1,940 2,140 2,232 イベニティ：
想定より強い発売後の立ち上がり
予想前提外の一過性の特殊要因
＜フルベース＞
第一三共への製品譲渡
営業利益 2,290 2,630 2,440
米国プログラフ：
後発品の欠品による需要の増加
COVID-19の影響による流通在庫
当期利益 1,820 2,100 1,954
の積み増し
予想よりマイルドな後発品の影響
* 2019年4月公表、** 2019年10月公表
2019年度業績： 主要製品売上 9
2019年度実績
XTANDI 売上4,000億円に到達
4,000億円 +669億円（+20％） 予想を大きく上回る成長
ゾスパタ 通年で業績に寄与
143億円 +117億円（+468%）
日本・米国に続き11月に欧州でも発売
PADCEV
12月に米国で発売。順調な立ち上がり
18億円 +18億円
ミラベグロン
グローバルで継続成長
1,616億円 +144億円（+10％）
日本の新製品 イベニティ（+230憶円）、
612億円 +350億円（+134％）
スーグラファミリー（+61億円）がけん引
PADCEVはSeattle Genetics社からのコ・プロモーション収入
ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）
日本の新製品：レパーサ、スーグラファミリー、リンゼス、ダフクリア、ビーリンサイト、イベニティ、スマイラフ
AUDENTES買収の企業結合会計 10
無形資産2,620百万ドル、のれん391百万ドルを計上
＜開始貸借対照表（20年1月15日時点）*＞
（単位：百万ドル）
諸資産 諸負債
• IPR&D（仕掛研究開発）： 389 116
$1,851M 繰延税金負債
→発売後償却開始 無形資産 382
• 特許および技術： 2,620
$769M 取得対価
→19年度より償却開始 のれん 2,902
391
技術（プラットフォームおよび製造技術）
特許および技術に係る無形資産の償却額：
19年度実績（約3カ月分） $11M 20年度予想（12カ月分） $51M
* 現時点での暫定的な会計処理であり変更の可能性あり
2020年度通期業績予想 11
（億円） 19年度 実績 20年度 予想 増減率
売上収益 13,008 12,820 -1.4%
研究開発費 2,242 2,390 +6.6%
コア営業利益 2,778 2,570 -7.5%
コア当期利益 2,232 2,060 -7.7%
＜フルベース＞
営業利益 2,440 2,520 +3.3%
当期利益 1,954 2,020 +3.4%
新型コロナウイルス感染症による影響は20年度業績予想に織り込んでいない
2020年度通期業績予想の概要 12
経営計画2018で示した最終年度の目標を達成できる見込み
主力品の売上は継続成長し、新製品も通年で寄与。前期並みの売上収益を確保
独占販売期間満了、国内での販売契約終了や薬価改定の影響をカバー
増加要因： XTANDI、ゾスパタ、PADCEV、ミラベグロン、エベレンゾ、日本の新製品
減少要因： 欧州ベシケア、セレコックス、マイカミン／ファンガード、
販売契約終了（ミカルディス、シムビコート、KMバイオ製品）、国内薬価改定 *
Audentesを含めた研究開発費や新製品の立ち上げ費用など、重点戦略領域に
優先的に資源を配分
一方で競争力に寄与しないコストを徹底的に見直し。グローバル調達や旅費削減も
推進し、利益改善（300億円以上）を目指す
これらの結果、2020年度のコア営業利益率は20%を予想
特殊要因を除き2019年度比較で増益を見込む
* 国内薬価改定の影響額：約170億円
2020年度通期業績予想：コア営業利益 13
2019年度の一過性の利益増加要因を除くと、主力品・成長品の伸長とコスト効率化により、
その他の製品の売上減少や戦略投資の増加を吸収し、実質増益の計画
• 独占販売期間の満了
• 一過性の売上増加要因 • 契約終了品の減少
製品譲渡対価
米国プログラフ 戦略投資増加を
COVID-19流通在庫積み増し コスト効率化の
• 損失評価引当金の戻入れによる費用減 推進で吸収
コア営業利益
（億円）
約300 4%増益
2,778
研究開発費、販管費、 2,570
無形資産償却費を
通年で計上
新型コロナウイルス感染症拡大による業績への影響 14
19年度業績への影響
流通在庫の積み増しによる売上増加や、販売促進活動の低下による費用の減少
などがあったものの、当期の連結業績に大きな影響はない
20年度業績予想の前提
新型コロナウイルス感染症による業績への影響を適切に予想することは現時点で
は難しいことから、20年度業績予想に織り込んでいない
新製品の市場浸透、薬事関連のタイムライン、新薬の研究開発スケジュール、危機対応
に伴う費用発生の要否など
20年度第1四半期決算発表時に予想を見直す予定
主力成長ドライバー： XTANDI、ミラベグロン 15
XTANDI 17年度 - 20年度の年平均成長率予想： +16%
+15% 早期ステージの前立腺がんでの浸透により、計画を上回る売上拡大
+20% 20年度の取り組み
+13%
M0 CRPC、M1 CSPCの適応症において、さらなるマーケット
アクセスの強化と泌尿器科医への一層の浸透を図る
中国でも20年3月に発売。
コマーシャル機能を強化すべく、オンコロジー領域に特化した
ビジネスユニットを設立
FY17 FY18 FY19 FY20 20年度売上予想： 4,593億円（前期比+593億円）
実績 実績 実績 予想
ミラベグロン 17年度 - 20年度の年平均成長率予想： +11%
+10% +7% 各市場でのマーケットシェア拡大により、計画を上回りグローバルで
+17% 成長
20年度の取り組み
継続的な疾患啓発活動による市場拡大目指す
作用機序と製品特性のさらなる浸透により、第一選択薬としての
ポジショニング確立を図る
FY17 FY18 FY19 FY20 20年度売上予想： 1,725億円（前期比+109億円）
実績 実績 実績 予想
ミラベグロン （製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）
M1：転移性、M0：非転移性、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、CSPC：去勢感受性前立腺がん
6つの重点後期開発品の市場投入 16
ゾスパタ 日本・米国に加え、新たに発売となった欧州でも売上貢献を見込む
日本、米国、 韓国やオーストラリアでも承認取得済み。中国においても20年3月に申請
エスタブリッシュドマーケット
NEJMに掲載された第Ⅲ相ADMIRAL試験のデータをもって、血液内科専門医／
がん専門医にNCCNガイドランでCategory 1に推奨された本剤の浸透を図る
20年度売上予想： 232億円（前期比+89億円）
米国で迅速承認プログラムに基づいて承認。19年12月に発売
PADCEV
米国のみ 膀胱がんにおいて高度に発現しているネクチン-4を標的としており、
バイオマーカーの検査が不要
承認後速やかにNCCNガイドラインに追加
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤による治療歴のある患者に対する
推奨治療オプションとしてのポジショニング確立を目指す
経口投与可能なファーストインクラスのHIF-PH阻害薬
エベレンゾ 透析施行中の腎性貧血の適応で19年11月に日本で発売
日本のみ
20年1月に保存期の適応追加についても国内で申請
新たな作用メカニズムの普及を通じた差別化により市場浸透を図る
NEJM：New England Journal of Medicine、NCCN：National Comprehensive Cancer Network、HIF-PH：低酸素誘導因子-プロリン水酸化酵素
日本ローカルの新製品 17
多くの新製品・追加適応の市場投入により、売上が拡大
経営計画2018で設定した目標に対して順調に推移 2020年代前半に
1,000億円以上を
26％増加 見込む
612億円
262億円
147億円
FY17実績 FY18実績 FY19実績 FY20予想
日本の新製品： レパーサ、スーグラファミリー、リンゼス、ダフクリア、ビーリンサイト、イベニティ、スマイラフ
経営計画2018ガイダンスに向けた進捗 18
将来成長に向けた先行投資を行った上でも、経営計画2018の目標達成
財務指標
20年度目標
17年度 18年度 19年度 20年度予想
（18年5月公表）
売上収益 13,003億円 13,063億円 13,008億円 12,820億円 2017年度水準
研究開発費 2,208億円 2,087億円 2,242億円 2,390億円 2,000億円以上
2,687億円 2,785億円 2,778億円 2,570億円 コア営業利益率
コア営業利益
20.7% 21.3% 21.4% 20.0% 20%以上
2017年度を
コアEPS 100.64円 129.07円 118.95円 110.90円 上回る
本日の内容 19
2019年度 連結業績および
I
2020年度 連結業績予想
II 持続的な成長に向けた取り組み
III キャピタルアロケーション
中国への取り組み強化 20
後期開発品に対応するため、開発・薬事機能を増強
優先市場として、中国での新薬開発および上市を加速
開発品目 適応症 現況
M1 CRPC 2019年11月に承認取得、2020年3月に上市
エンザルタミド
M0 CRPC 2019年10月に申請
（XTANDI）
M1 CSPC 中国第Ⅲ相試験進行中
ギルテリチニブ R/R AML 2020年3月に申請
エンホルツマブ ベドチン 転移性尿路上皮がん 中国での開発計画を検討中
胃腺がんおよび 2019年12月にグローバル第Ⅲ相試験において
ゾルベツキシマブ
食道胃接合部腺がん 中国での最初の症例への投与を達成
fezolinetant MR-VMS IND承認、アジア共同第Ⅲ相試験に参画
ペフィシチニブ 関節リウマチ アジア共同第Ⅲ相試験進行中
M1：転移性、M0：非転移性、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、CSPC：去勢感受性前立腺がん、R/R AML：再発または難治性の急性骨髄性白血病、
MR-VMS：更年期に伴う血管運動神経症状、IND：治験許可申請
6つの重点後期開発品： 2019年度の進展 21
数多くの重要なマイルストンを達成
開発ﾌｪｰｽﾞ
プロジェクト 適応症
1 2 3FA * 2019年度に達成したマイルストン
エンザルタミド 転移性去勢抵抗性前立腺がん * 中国承認
非転移性去勢抵抗性前立腺がん * 中国申請
転移性去勢感受性前立腺がん * * 米国申請・承認、欧州・日本申請
非転移性去勢感受性前立腺がん
ギルテリチニブ 急性骨髄性白血病：再発または難治性 * * 欧州承認、中国申請
急性骨髄性白血病：未治療（強力な化学療法適応）
急性骨髄性白血病：未治療（強力な化学療法不適応）
急性骨髄性白血病：造血幹細胞移植後の維持療法
急性骨髄性白血病：化学療法後の維持療法
エンホルツマブ 転移性尿路上皮がん：白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴あり * * 米国申請・承認（迅速承認ﾌﾟﾛｸﾞﾗﾑ）
ベドチン 転移性尿路上皮がん：治療歴なし（一次治療；ﾍﾟﾑﾌﾞﾛﾘｽﾞﾏﾌﾞ併用） * 第Ⅲ相入り
転移性尿路上皮がん：PD-1/L1阻害剤の治療歴あり
その他の種類の固形がん * 第Ⅱ相入り
ゾルベツキシマブ 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
膵臓腺がん
ロキサデュスタット 日本：慢性腎臓病に伴う貧血（透析期） * 承認
日本：慢性腎臓病に伴う貧血（保存期） * 申請
欧州：慢性腎臓病に伴う貧血
化学療法に伴う貧血 * 第Ⅱ相入り
fezolinetant 更年期に伴う血管運動神経症状 * 第Ⅲ相入り
F：申請、A：承認
重点後期開発品： 最新状況 22
（下線：2020年1月の第3四半期決算発表以降の更新）
エンザルタミド ギルテリチニブ エンホルツマブ ベドチン
M0 CRPC 再発または難治性の 転移性尿路上皮がん
• 第Ⅲ相試験において 急性骨髄性白血病 • 治療歴なし（一次治療；ペムブロリズマブ
良好な全生存期間（OS）データを入手 • 中国： 2020年3月に申請 併用）： 2020年2月にFDAより
ブレイクスルーセラピー指定を受領。
M1 CSPC 早期ステージの急性骨髄性白血病 2020年4月に第Ⅲ相試験において
• 2019年7月に欧州および日本で申請 最初の症例への投与を達成
• 第Ⅲ相試験進行中
M0 CSPC • 二次以降の治療：
• 第Ⅲ相試験進行中 第Ⅱ相および第Ⅲ相試験進行中
中国 その他の種類の固形がん
• M0 CRPC: 2019年10月に申請 • 2020年3月に第Ⅱ相試験において
• M1 CSPC: 第Ⅲ相試験進行中 最初の症例への投与を達成
ゾルベツキシマブ ロキサデュスタット fezolinetant
胃腺がんおよび 慢性腎臓病に伴う貧血 更年期に伴う血管運動神経症状
食道胃接合部腺がん • 欧州： 2020年4-6月の申請を目指す • 米国・欧州： 第Ⅲ相試験進行中
• 第Ⅲ相試験進行中 • 日本： 2020年1月に保存期の • 日本： 開発計画を検討中
適応追加について申請 （日本ローカル開発を予定）
膵臓腺がん
化学療法に伴う貧血 • アジア： 2020年4月に
• 第Ⅱ相試験進行中 アジア共同第Ⅲ相試験において
• 第Ⅱ相試験進行中 最初の症例への投与を達成
AT132（resamirigene bilparvovec） XLMTM 遺伝子治療
• 申請用臨床試験においてピボタル用量拡大コホート進行中
M0：非転移性、M1：転移性、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、CSPC：去勢感受性前立腺がん、FDA：米国食品医薬品局、
XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー
FOCUS AREAアプローチの進展（1/3）： 23
2019年度の主なイベント
バイオロジー 開発品関連 事業開発関連
がん免疫 • 第Ⅰ相入り： • aAVCプログラムに関し理化学研究所と
ASP9801（腫瘍溶解性ウィルス） ライセンス契約を締結
ASP7517（aAVC） • CAR細胞に関するケイパビリティ獲得のため
Xyphos Biosciences社を買収
• TCRおよびCAR技術プラットフォームに関し
Adaptimmune Therapeutics社と提携
• 二重特異性T細胞誘導抗体に関し
CytomX Therapeutics社と提携
再生 • 第Ⅰ相入り： ASP0598 • FX-322（感音難聴）に関しFrequency
（rhHB-EGF； 慢性鼓膜穿孔） Therapeutics社とライセンス契約を締結
抗原特異的 • 第Ⅰ相入り： ASP2390 • 膵臓を標的とする免疫調節薬に関し
免疫調節 （LAMP-vaxワクチン； Pandion Therapeutics社と提携
（ASIM） ハウスダスト誘発アレルギー性鼻炎）
ミトコンドリア • ファストトラック指定： ASP1128 • ミトコンドリア関連疾患の創薬研究の強化に
（PPARδ調節剤； 急性腎障害） 有用な最先端のスクリーニングプラットフォーム
獲得のためNanna Therapeutics社を買収 *
遺伝子治療 • 第Ⅰ相入り： AT845 • 遺伝子治療に関するケイパビリティ獲得のため
（AAV8-GAA； ポンぺ病） Audentes Therapeutics社を買収
* 2020年度のイベント
aAVC：人工アジュバントベクター細胞、CAR：キメラ抗原受容体、TCR：T細胞受容体、rhHB-EGF：遺伝子組換えヒトヘパリン結合性上皮細胞成長因子様増殖因子、
PPARδ：ペルオキシソーム増殖剤活性化受容体デルタ、AAV：アデノ随伴ウィルス、GAA：酸性α-グルコシダーゼ
FOCUS AREAアプローチの進展（2/3）： がん免疫 24
がん免疫の新規モダリティ
CytomX Therapeutics社との提携により
二重特異性T細胞誘導抗体に関するがん免疫領域の技術プラットフォームを拡充
CytomX社のProbody®抗体技術
• マスクされたProbody®抗体は、がん微小環境内でプロテアーゼによって活性化
されるまで不活性状態を維持
• 正常細胞への結合を制限し、がん細胞へ選択的に結合することで毒性を低減
⇒より優れた安全性と有効性を期待
Probody®のコンセプト
正常組織 がん組織
「マスキング」ペプチドにより、 プロテアーゼ がん微小環境内では、プロテアーゼが
Probody®抗体が正常組織へ 基質を切断し「マスキング」を除去する
結合することを制限する ことで、Probody®抗体が活性化され、
がん細胞上の標的に結合できるようになる
基質
リンカー
「マスキング」
ペプチド
©2020 CytomX Therapeutics, Inc.
FOCUS AREAアプローチの進展（3/3）： がん免疫 25
がん免疫パイプライン
アステラスの前臨床・臨床パイプラインはがん免疫サイクル全体を標的とする
樹状細胞によるT細胞の T細胞ががん組織へ遊走
感作および活性化 4
3
ASP8374, ASP1951
T細胞ががん組織に浸潤
腫瘍溶解性ウィルス 5 二重特異性抗体 二重特異性抗体
（ASP9801） 血管 （by Xencor) （by CytomX)
リンパ節 aAVCプログラム
（ASP7517、他）
樹状細胞による
がん抗原の捕獲と提示 細胞ががん細胞を認識
aAVCプログラム
2 自然免疫応答の
二重特異性抗体 二重特異性抗体
（ASP7517、他） 増幅と活性化 6 （by Xencor) （by CytomX)
がん
TUMOR
CAR-T TCR & CAR-T
iPSC NK （by Xyphos) (by Adaptimmune)
がん抗原の放出 T細胞ががん細胞を死滅
腫瘍溶解性ウィルス 1 7 ASP8374, ASP1948, ASP1951
（ASP9801）
二重特異性抗体 二重特異性抗体
自然免疫 獲得免疫 （by Xencor) （by CytomX)
Source: Chen DS & Mellman I. Immunity. 2013. 39(1);1-10. and Demalia O. et al Nature 2019. 574(7776), 45-56. （自然免疫」のコンセプトならびに各ステップ
に作用するアステラスのがん免疫パイプラインを追加） 下線：2019年12月のR&Dミーティング以降に獲得したパイプライン
aAVC：人工アジュバントベクター細胞、CAR：キメラ抗原受容体、TCR：T細胞受容体、iPSC：人工多能性幹細胞、NK：ナチュラルキラー
臨床開発に対する 26
新型コロナウイルス感染症（COVID-19）拡大の影響
臨床試験の実施に関する変更： COVID-19パンデミックが続いている間は、患者さんの
安全性を確保し、医療制度への負担を軽減するために、以下の対応をとる
＜COVID-19感染者の増加が収まらない国・地域＞
治験実施施設における新たな介入臨床試験立ち上げのための活動を一時中止する。
また、現在実施中の臨床試験では新規の患者登録を一時中断する
＜COVID-19感染者の増加が急激でない国・地域＞ 臨床試験を再開または継続する
治験実施計画書の評価を実施し、患者さんの安全性を確保しつつ、医療制度への負担を
軽減するための対応をとる
本対応は、弊社が実施する全ての介入臨床試験を対象とし、常に状況を注視しながら
地域別ならびにグローバルに対応を評価・検討する
特定の臨床試験やプロジェクトマイルストン（承認・申請マイルストンや試験データ判明も
含む）への影響：
パンデミックがまだ続いており、日々刻々と状況が変化していることをふまえると、
現時点で影響の程度を評価することは難しい
状況やタイムラインの変更があれば、必要に応じてタイムリーに、決算報告および
ClinicalTrials.govなどを介して提示する
Rx+TMプログラムの進展（1/2）： 2019年度まとめ 27
強固な事業基盤確立に向けて確実に進捗
Rx+ StoryTM (Rx+TM事業創出の戦略的方向性)の策定
各プログラムは事業化に向けて順調に進捗
慢性疾患の
重症化予防
ゲーミフィケーションを用いた新たなデジタルヘルスケアソリューション：
• Health Mock Lab（アイデア創出から実用化を行うバーチャルな枠組み）発足
運動支援アプリ：
• バンダイナムコエンターテインメントと運動支援アプリの共同開発、試験販売等に
関する契約締結
デジタルセラピューティクス：
• Welldoc社との戦略的提携開始
手術・診断精度
向上による患者
アウトカム最大化
光イメージングを応用した精密手術ガイド：
• ASP5354 第Ⅰ相試験終了
極小の体内埋め込み型医療機器：
• iota Biosciences社との共同研究開発開始
下線：前回の決算発表時（2019年度第3四半期；2020年1月）からの進捗
慢性疾患の
Rx+TMプログラムの進展（2/2）：運動支援アプリ 重症化予防
28
バンダイナムコエンターテインメントとの共同開発成果が事業化に向け前進
運動支援アプリの共同開発、試験販売等に関する契約締結
医学系研究の実施
共同開発したアプリを用いた、人を対象とした医学系研究の実施
スマートフォンのアプリで提供する有酸素運動とレジスタンス運動* を組み合わせた運動プログラムが、
個々人の身体へ及ぼす影響を、内臓脂肪面積の変化などの指標で評価
試験販売用アプリの共同開発
「楽しさ」と「使いやすさ」を向上するため、アプリをさらに改良
医学系研究で用いた運動支援アプリをさらに改良、試験販売用アプリを両社で共同開発
これまでの共同開発 今回の契約 我々が目指すゴール
（2018年10月～）
• 適切な運動プログラムの
作成 エビデンス創出 科学的根拠のある
• 運動プログラムを適切な • 有用性の検証 運動プログラムの提供
姿勢・強度で実施する
ことをサポートする アプリ改良 試験販売 継続的な運動支援
技術の確立
• 「楽しさ」と
• 運動をゲーム化する
「使いやすさ」の向上
手法の開発
* 標的とする筋肉に抵抗をかける動作を繰り返し行う運動
気候変動対策 29
国内研究・生産拠点*において再生可能エネルギー由来電力に切り替え
温室効果ガス（GHG）排出量を大幅に削減
アステラスの気候変動対策 温室効果ガス排出の削減効果
環境行動計画＜2018年 SBTi 承認＞： 3事業場におけるGHG排出量を
2030年度、自社の事業活動による 約31kトン削減見込
GHG排出量をグローバルで2015年度比 環境行動計画達成に大きく影響
30％削減 2015年度比で約15%削減
kトン
これまでの取り組み 200
目標（FY18現在）
ケリー工場（アイルランド）： 31kトン
（15%） 63kトン（30%）
GHG排出量ほぼゼロを実現 150
kトン
6.0 風力発電施設導入 100 211 193
バイオマスボイラー導入 162 148
4.0 再生可能エネルギー 50
由来電力適用
2.0
0.0 FY15 FY18 FY18 FY30
FY10 FY12 FY14 FY16 FY18 Base Renew ** Target
* つくば研究センター・つくばバイオ研究センター・高萩合成技術センターの3拠点、** 2018年度実績にこの取り組みにより削減される31kトンを当てはめて算出した値
SBTi：Science Based Targetsイニシアティブ
本日の内容 30
2019年度 連結業績および
I
2020年度 連結業績予想
II 持続的な成長に向けた取り組み
III キャピタルアロケーション
キャピタルアロケーション 31
成長を実現するための事業投資を最優先
中長期的な利益成長に基づき、配当は安定的かつ持続的に向上
自己株式取得は機動的に実施
事業投資 株主還元
企業買収 2018年度～2020年度の期間中、
増配を目指す
機動的な自己株式取得
提携
2020年度の年間配当：
前年度から2円増配の1株当たり42円を予想
参考資料
2019年度業績： 費用項目 33
コアベース： 費用項目の増減
売上原価率 製品構成の変化等による低下（-0.8ppt）
1.1ppt低下 未実現利益消去に係る為替の影響（-0.3ppt）
販管費 新製品/成長品への十分な投資とその他コストの見直しによる経費全体の効率化
米国XTANDI共同販促費は売上拡大により大幅に増加
1.8%増加 損失評価引当金の戻入による一過性の減少（2Q： 82億円）
研究開発費 fezolinetant、ギルテリチニブ、ゾルベツキシマブなど重点後期開発品の費用、
7.4%増加 AudentesのR&D費を含むPrimary Focusへの投資が増加
無形資産償却費
タルセバ無形資産の米国分の償却が終了
39.9%減少
矢印の向きは利益に対する影響
フルベース： 主なその他の費用
Audentesの権利確定前のストックオプション等の清算 （4Q： 77億円）
Cytokinetics社との契約見直しに伴う、無形資産の減損 （4Q： 109億円）
2019年度実績： 地域別売上収益 34
（億円） 18年度 19年度 増減率
日本 3,695 3,454 -6.5%
米国 4,216 4,435 +5.2%
エスタブリッシュドマーケット 3,000 2,961 -1.3%
グレーターチャイナ 624 604 -3.3%
インターナショナル 1,227 1,348 +9.9%
エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア
グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾
インターナショナル： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
2019年度実績： 主要製品の売上 35
為替の影響を 19年度
（億円） 18年度 19年度 増減率 除いた増減率 達成率
予想
XTANDI 3,331 4,000 +20.1% +24.1% 3,839 104.2%
ゾスパタ 25 143 +467.6% +478.2% 139 102.7%
OAB製品 2,422 2,063 -14.8% -12.6% 2,010 102.6%
ミラベグロン 1,472 1,616 +9.8% +12.5% 1,588 101.8%
ベシケア 950 447 -52.9% -51.6% 422 105.9%
プログラフ 1,957 1,929 -1.4% +2.6% 1,903 101.4%
OAB製品：ベシケア＋ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）
プログラフ（アドバグラフ／グラセプター／アスタグラフXLを含む）
為替レート（実績） 36
期中平均レート
通貨 18年度 19年度 変動
ドル 111円 109円 2円高
ユーロ 128円 121円 8円高
期首‐期末レートの変動
通貨 18年度 19年度
ドル 5円安 2円高
ユーロ 6円高 5円高
【為替の業績への影響】
売上収益： 367億円の減少、コア営業利益： 126億円の減少
未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 -0.3ppt
2020年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 37
期中平均レート
通貨 19年度 20年度 変動
ドル 109円 110円 1円安
ユーロ 121円 120円 1円高
期首‐期末レートの変動
通貨 19年度 20年度
ドル 2円高 1円安
ユーロ 5円高 0円安
業績予想前提と比較して1円高となった場合に通期業績に対する影響の概算額
期中平均レート 期末日レート
通貨 予想前提より1円高 予想前提より1円高
売上収益 コア営業利益 コア営業利益
ドル 約58億円減少 約12億円減少 約6億円増加
ユーロ 約28億円減少 約12億円減少 約2億円増加
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 38
（億円） 18年度期末 19年度期末
総資産 18,976 23,182
現金及び現金同等物 3,111 3,184
親会社所有者帰属持分 12,584 12,892
親会社所有者帰属持分比率（％） 66.3% 55.6%
（億円） 18年度 19年度
営業CF 2,586 2,220
投資CF -418 -3,898
フリーCF 2,169 -1,678
財務CF -2,337 1,811
社債及び借入金 - 3,260
自己株式取得 -1,604 -529
配当金支払額 -721 -735
株主還元の推移 39
（円） （億円）
2,500
40 一株配当*（左軸） 当期利益**（右軸）
2,000
30
1,500
42
20 40
38
1,000
10
500
0 0
（億円）
FY05 FY06 FY07 FY08 FY09 FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20
（予想）
配当総額 393 423 552 569 582 577 577 594 606 660 685 713 721 724 750 780
自己株式取得 462 2,199 818 1,234 270 - - 494 300 582 1,193 914 1,300 1,600 500
総還元性向（%） 82 200 77 106 70 85 74 118 100 92 97 74 123 105 64
* 2014年4月1日を効力発生日として5分割の株式分割を実施（2005年度の期首に株式分割が実施されたものとして調整した数値を表示）
** 2013年度（2014年3月期）以降の会計年度は国際会計基準（IFRS）
経営計画で紹介した今後の申請予定 40
2020年5月現在
エンザルタミド
✓✓✓: 承認 非転移性去勢感受性前立腺がん
✓✓: 申請
エンザルタミド ゾルベツキシマブ
✓: 結果入手 転移性去勢感受性前立腺がん 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
申請準備中 （米国） ✓✓✓
（欧州・日本） ✓✓ ギルテリチニブ
AML（造血幹細胞移植後の維持療法）
エンホルツマブ ベドチン
エンザルタミド 白金製剤およびPD-1/PD-L1阻害剤 ギルテリチニブ
非転移性去勢抵抗性 による治療歴のある転移性 AML（寛解導入化学療法後の維持療法）
前立腺がん ✓✓✓ 尿路上皮がん（米国） ✓✓✓
ギルテリチニブ
ギルテリチニブ ロキサデュスタット AML（未治療、強力な化学療法不適応）
再発または難治性AML ✓✓✓ 慢性腎臓病に伴う貧血
保存期（日本） ✓✓ ギルテリチニブ
AML（未治療、強力な化学療法適応）
ロキサデュスタット ロキサデュスタット
慢性腎臓病に伴う貧血 慢性腎臓病に伴う貧血 fezolinetant
透析期（日本） ✓✓✓ 透析期・保存期（欧州） ✓ 更年期に伴う血管運動神経症状
2018年度 2019年度-2020年度 2021年度以降
疾患領域： がん 泌尿器、腎疾患 その他
注）社内での評価・決定、必要に応じ当局との相談後に申請。最初の国・地域（米国・欧州・日本のいずれか）での申請予定
AML：急性骨髄性白血病
成長の基盤となる開発パイプライン 41
第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請
ASP1235/AGS62P1 ゾルベツキシマブ （膵臓腺がん） エンザルタミド エンザルタミド
（M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （M1 CSPC：欧州・日本）
ASP8374/PTZ-201 ASP1650 （精巣がん）
ギルテリチニブ エンザルタミド
（より早期ステージのAML） （M0 CRPC：中国）
ASP1948/PTZ-329 エンホルツマブ ベドチン
（その他の種類の固形がん） エンホルツマブ ベドチン ギルテリチニブ
ASP1951/PTZ-522 （転移性尿路上皮がん） （R/R AML：中国）
ASP9801 ASP7317 （萎縮型加齢黄斑変性等）
ゾルベツキシマブ ソリフェナシン*
（急性腎障害） （胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん） （小児の神経因性膀胱：米国）
ASP7517 ASP1128/MA-0217
ペフィシチニブ ロキサデュスタット
ギルテリチニブ （小児） ASP3772 （肺炎球菌感染症の予防） （関節リウマチ：中国） （保存期の慢性腎臓病に伴う貧血：日本）
ASP0892 FX-322 （感音難聴） ミラベグロン * 2017年8月にFDAより
（小児） Complete Response Letterを入手
ASP0367/MA-0211 resamirigene bilparvovec ロキサデュスタット
/AT132 （XLMTM） （慢性腎臓病に伴う貧血：欧州）
ASP2390
bleselumab （rFSGS） fezolinetant
ASP0598 （更年期に伴う血管運動神経症状）
AT845 ASP8302 （低活動膀胱）
ASP8062 ロキサデュスタット （CIA）
ASP1617 isavuconazole （小児：米国）
がん Focus Areaアプローチ（がん免疫を除く） その他
詳細は「新薬開発状況」を参照
XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、rFSGS：再発性巣状糸球体硬化症、CIA：化学療法に伴う貧血、M0：非転移性、M1：転移性、
CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、R/R：再発または難治性、AML：急性骨髄性白血病、FDA：米国食品医薬品局
開発の進展 42
臨床入りから承認まで： 2019年度第3四半期決算発表（2020年1月）以降の進捗
第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認
ギルテリチニブ ギルテリチニブ フィダキソマイシン
小児における 再発または難治性の 小児における
急性骨髄性白血病 FLT3遺伝子変異陽性 クロストリジウム・
急性骨髄性白血病： ディフィシル感染症：
AT845 中国 欧州
ポンぺ病
reldesemtiv： 脊髄性筋萎縮症（第Ⅱ相）、筋萎縮性側索硬化症（第Ⅱ相）
開発中止 ASP4345： 統合失調症に伴う認知障害（第Ⅱ相）
ASP0819： 線維筋痛症（第Ⅱ相）
注） 開発段階の進展の定義
第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認、次相への進展：社内の意思決定機関における決定、
申請：当局への申請書類の提出、開発中止：社内の意思決定機関における決定
エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤 43
米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性
ARCHES
M1 CSPC AFFIRM
新規診断 PREVAIL
診断 M1 CRPC
手術 M1 CRPC
M1 CSPC再発 （二次治療
（一次治療） 以降）
米国上市
救済療法 欧州・日本申請 上市 上市
監視療法
PROSPER
放射線
EMBARK
EMBARK M0 CRPC
M0 CSPC 上市
第Ⅲ相： 2019年12月に米国で承認取得
M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150
ARCHES 2019年7月に欧州および日本で申請
第Ⅲ相： 症例組み入れ終了
M0 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,068
EMBARK
中国 • M1 CRPC： 2019年11月に承認取得、2020年3月に上市
• M0 CRPC： グローバル第Ⅲ相PROSPER試験結果に基づき2019年10月に申請
• M1 CSPC： 2019年9月に第Ⅲ相China-ARCHES試験のFSFTを達成
下線：前回の決算発表時（2019年度第3四半期；2020年1月）からの進捗
M1：転移性、M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、ADT：アンドロゲン除去療法、FSFT：最初の症例への投与
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 44
PASHA (HOVON)
PrE0905 (PrECOG)
維持療法
地固め療法
GOSSAMER 救援療法
寛解導入療法
維持療法 ADMIRAL
移植
MORPHO
FLT3 mut+ 上市
AML
低強度
化学療法
LACEWING
単独療法と救援療法との比較 米国・日本・欧州で上市
再発または難治性 第Ⅲ相： ADMIRAL n=371
（2:1） 2020年3月に中国で申請
第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON）
未治療
ギルテリチニブとミドスタウリン
（強力な化学療法適応）
第Ⅱ相： PrE0905 (PrECOG) の比較 (1:1) n=179 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：PrECOG, LLC）
アザシチジン併用療法と
未治療
第Ⅲ相： LACEWING アザシチジン単独療法の比較 n=323 FSFT： 2016年11月
（強力な化学療法不適応）
（2:1）
造血幹細胞移植後の 単独療法とプラセボとの比較
第Ⅲ相： MORPHO n=346 FSFT： 2017年7月、BMT-CTNと共同
維持療法 （1:1）
単独療法とプラセボとの比較
化学療法後の維持療法 第Ⅱ相： GOSSAMER n=85 症例組み入れ終了
（2:1）
下線：前回の決算発表時（2019年度第3四半期；2020年1月）からの進捗
FLT3 mut+：FLT3遺伝子変異陽性、AML：急性骨髄性白血病、FSFT：最初の症例への投与、
HOVON：The Haemato Oncology Foundation for Adults in the Netherlands、BMT-CTN: Blood and Marrow Transplant - Clinical Trial Network
エンホルツマブ ベドチン（EV）：ネクチン-4を標的とするADC（1/3） 45
転移性尿路上皮がんの治療状況およびEVの臨床試験
転移性 白金製剤または 白金製剤および
治療歴なし
尿路上皮がん PD-1/L1阻害剤の PD-1/L1阻害剤の
（一次治療）
治療歴 治療歴あり 治療歴あり
シスプラチン適応： 白金製剤の治療歴あり： • 単剤化学療法
• Gem-Cis • PD-1/L1阻害剤 • 臨床試験
シスプラチン不適応： • 緩和ケア
標準療法* PD-1/L1阻害剤の治療歴あり：
• EV単剤（米国のみ）
• Gem-Carbo • Gem-Carbo
• PD-1/L1 阻害剤
（PD-L1高発現の患者）
第Ⅲ相： EV-302 第Ⅱ相： EV-201（コホート2） 第Ⅱ相： EV-201 米国で
EVの 白金製剤適応 PD-1/L1阻害剤の治療歴あり （コホート1） 承認
臨床試験 EV + Pembro +/- 白金製剤 白金製剤の治療歴なし、 白金製剤および
（Carbo/Cis） シスプラチン不適応 PD-1/L1阻害剤の治療歴あり
第Ⅲ相
第Ⅲ相： EV-301
第Ⅱ相 第Ⅰb /Ⅱ相： EV-103 白金製剤および
Pembro併用、他の化学療法併用 PD-1/L1阻害剤の治療歴あり
化学療法との比較
* 標準治療・承認されている薬剤は地域・国ごとに違う点もあるが、基本的な治療の流れは同じ
下線：前回の決算発表時（2019年度第3四半期；2020年1月）からの進捗
ADC：抗体-薬物複合体、Gem：ゲムシタビン、Cis：シスプラチン、Carbo：カルボプラチン、Pembro：ペムブロリズマブ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）： 臨床試験概要 46
尿路上皮がん
第Ⅲ相: 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴がある転移性尿路上皮がん；
n=608 症例組み入れ終了
EV-301 化学療法との比較
第Ⅲ相: 治療歴がなく白金製剤適応の局所進行性または転移性尿路上皮がん；
n=1,095 FSFT： 2020年4月
EV-302 EV + ペムブロリズマブ +/- 白金製剤（カルボプラチン／シスプラチン）
PD-1/L1阻害剤の治療歴がある転移性尿路上皮がん コホート1： 2019年12月に米国で承認取得
第Ⅱ相:
コホート1： 白金製剤治療歴あり、 n=200 （迅速承認プログラムに基づく）・上市
EV-201
コホート2： 白金製剤治療歴なしおよびシスプラチン不適応 コホート2： 症例組み入れ終了
FSFT： 2017年11月
コホートA - GおよびK（局所進行性あるいは転移性尿路上皮がん）： • ペムブロリズマブ併用コホートの
A-G： EVとペムブロリズマブの併用、EVと他の化学療法の併用 最新結果をASCO GU 2020で発表
第Ⅰb/Ⅱ相： K： EV単剤 vs. EVとペムブロリズマブの併用 • ペムブロリズマブ併用コホートの初回解析
n=407
EV-103 結果に基づき、シスプラチン不適応の
コホートH & J（シスプラチン不適応の筋層浸潤性尿路上皮がん）： 転移性尿路上皮がんにおける一次治療を
H： EV単剤、J： EVとペムブロリズマブの併用 対象に、2020年2月にFDAより
ブレークスルーセラピー指定を受領
パートA： 転移性尿路上皮がん
第Ⅰ相：
パートB： 腎不全患者、転移性非小細胞肺がん、転移性卵巣がん n=215 症例組み入れ終了
EV-101
パートC： 転移性尿路上皮がん（PD-1/L1阻害剤の治療歴あり）
その他の種類の固形がん
ホルモン受容体陽性/HER2陰性 乳がん、トリプルネガティブ乳がん、
第Ⅱ相:
扁平上皮非小細胞肺がん、非扁平上皮非小細胞肺がん、 n=240 FSFT： 2020年3月
EV-202
頭頸部がん、胃がん・胃食道接合部がんまたは食道がん
下線：前回の決算発表時（2019年度第3四半期；2020年1月）からの進捗
FSFT：最初の症例への投与、ASCO GU：米国臨床腫瘍学会 泌尿生殖器がんシンポジウム、FDA：米国食品医薬品局
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/3）： EV-103試験デザイン 47
用量漸増コホート 用量拡大コホート
コホートA コホートD コホートG
EV + Pembro
EV EV + Pembro EV + Cis, 1L EV + Cis/Carbo
シスプラチン不適応
局所進行性 推奨用量 シスプラチン不適応 + Pembro
1L or 2L
または 1L コホートE 1L
転移性 EV + Carbo, 1L
尿路上皮 コホートK コホートF
がん EV単剤 vs. EV+Pembro コホートB （オプション）
(1:1, n=150 in total) （オプション） EV + ゲムシタビン
シスプラチン不適応, 1L EV + Pembro, 2L 1L or 2L
筋層浸潤性 コホートH コホートJ
尿路上皮 EV単剤 EV + Pembro
がん シスプラチン不適応 シスプラチン不適応
ESMO 2019およびASCO GU 2020で発表したデータの対象コホート（シスプラチン不適応、一次治療）
新規に追加されたコホート
エンホルツマブ ベドチンとペムブロリズマブの併用による一次治療を
シスプラチン不適応患者で評価した、EV-103試験コホートKおよび他コホートの
データが、米国での迅速申請プログラムに基づく申請をサポートする可能性あり
Pembro：ペムブロリズマブ、1L：一次治療、2L：二次治療、Cis：シスプラチン、Carbo：カルボプラチン、ESMO：European Society for Medical Oncology,
ASCO GU：Genitourinary Cancers Symposium of the American Society of Clinical Oncology
ゾルベツキシマブ： 抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体 48
ターゲット：Claudin18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
• タイトジャンクションの主要な構成因子で、 • 対象となる患者層：
上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ Claudin18.2高発現の局所進行性または
転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
• 様々ながん種において広範囲に発現
- 胃がん患者の約70%で発現、そのうち約30%が • 胃がんは、世界でがんによる死因の3番目を
進行中の第Ⅲ相試験の組み入れ基準に合致 占める 1
- 原発性膵臓腺がん患者の約60%で発現、 • 転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がんの
そのうち約20%が進行中の第Ⅱ相試験の 5年生存率は20%未満 2,3
組入れ基準に合致すると推定
• ステージ4の胃がんの全生存期間の中央値は
10-15ヵ月 4,5
第Ⅲ相： SPOTLIGHT 一次治療、mFOLFOX6との併用、プラセボ対照 n=550 FSFT： 2018年10月
第Ⅲ相： GLOW 一次治療、CAPOXとの併用、プラセボ対照 n=500 FSFT： 2019年1月
胃腺がんおよび
食道胃接合部腺がん コホート1： 三次以降の治療、ゾルベツキシマブ単剤
第Ⅱ相： ILUSTRO コホート2： 一次治療、mFOLFOX6との併用 n=112 FSFT： 2018年9月
コホート3： 三次以降の治療、ペムブロリズマブとの併用
nab-パクリタキセルとゲムシタビンとの併用、
膵臓腺がん 第Ⅱ相 n=141 FSFT： 2019年5月
プラセボ対照
下線：前回の決算発表時（2019年度第3四半期；2020年1月）からの進捗
1: WHO Cancer Fact Sheet - Globocan 2018, 2: Pennathur A, et al., 2013, 3: Sahin U, et al., 2008, 4: 2017 RDPAC survey, 5: Iizumi S, et al. 2018
mFOLFOX6：5-FU＋ロイコボリン＋オキサリプラチン、CAPOX：カペシタビン＋オキサリプラチン、FSFT：最初の症例への投与
FEZOLINETANT： NK3受容体拮抗剤 49
欧米第Ⅲ相試験： 全3試験で2019年8月にFSFTを達成
2つのピボタル試験 長期安全性試験
（SKYLIGHT 1、SKYLIGHT 2） （SKYLIGHT 4）
中等度から重度のVMSを有する
VMSを有する閉経後の更年期女性
閉経後の更年期女性 *
スクリーニング スクリーニング
無作為化：二重盲検 無作為化：二重盲検
450例 1,149例
fezolinetant fezolinetant
プラセボ 12週
30 mg QD 45 mg QD
n=150
n=150 n=150 fezolinetant fezolinetant
プラセボ 52週
30 mg QD 45 mg QD
n=383
n=383 n=383
継続試験：非対照 40週
fezolinetant 30 mgまたは45 mg QD
主要評価項目： 主要評価項目：
中等度および重度のVMSの頻度および重症度における 有害事象の頻度と重症度
ベースラインからの変化（投与4週後および投与12週後）
* 中等度から重度のVMSが1日あたり最小平均7-8回、または1週間あたり50-60回
中等度のVMSは発汗を伴うほてり、重度のVMSは活動をやめなくてはならないほどの発汗を伴うほてり
FSFT：最初の症例への投与、VMS：血管神経症状、QD：1日1回投与
AT132 / RESAMIRIGENE BILPARVOVEC: 遺伝子治療 50
rAAV8-Des-hMTM1
AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）
• 2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の • X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、
遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因
• AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生
送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 生後18ヵ月時点の推定生存率は約50%
• 薬事関連認定： • 80%以上の患者で人工呼吸器による補助が必要
＜米国＞RMAT（再生医療先進治療）指定、 • 運動機能の発達が大幅に遅滞
希少小児疾患指定、ファストトラック指定、
• 治療法は存在せず、支持療法のみ
オーファンドラッグ指定
＜欧州＞PRIME指定、オーファンドラッグ指定
vs. 遅延コントロール群
ASPIRO
パート1： 用量漸増
ピボタル用量拡大コホート進行中
コホート1： 1 x 1014 vg/kg n=24
（XLMTM患者対象の （症例組み入れ終了）
コホート2： 3 x 1014 vg/kg
申請用臨床試験）
パート2： ピボタル用量拡大コホート（3 x 1014 vg/kg)
(r)AAV：（遺伝子組み換え）アデノ随伴ウィルス、Des：デスミンプロモーター、PRIME: PRIority Medicines
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