2019年度第3四半期決算概況
2020年1月31日
アステラス製薬株式会社
代表取締役副社長 経営戦略・財務担当役員
岡村 直樹
注意事項 2
この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述および
その他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の
見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想
定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。
様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性が
あります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関
係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品お
よび既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力
のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的
財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、こ
の資料に含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝広
告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。
本日の内容 3
I 2019年度第3四半期 連結業績
II 持続的な成長に向けた取り組み
III キャピタルアロケーション
2019年度第3四半期業績サマリー（前同比較） 4
• 売上収益、コア営業利益は減少。為替の影響を除くと増収・増益
XTANDI、ミラベグロンに加え、新製品のゾスパタ、イベニティの売上が増加し、
ベシケア、タルセバ、シムビコート、KMバイオ製品の売上減少をカバー
研究開発費が増加した一方、無形資産償却費が減少
• フルベース：
その他の費用が減少し、営業利益は増加。
前同の税率が一過性の要因で低かったため、四半期利益は微減
2019年度第3四半期業績 5
為替の影響を
（億円） 18年度3Q 19年度3Q 増減額 増減率 除いた増減率
売上収益 10,050 9,885 -165 -1.6% +1.4%
売上原価 2,277 2,216 -61 -2.7%
売上収益比率 22.7% 22.4%
販売費及び一般管理費 3,558 3,536 -22 -0.6%
研究開発費 1,500 1,598 +98 +6.5%
無形資産償却費 265 154 -110 -41.7%
コア営業利益 2,440 2,359 -80 -3.3% +1.6%
＜フルベース＞
その他の収益 131 151 +19 +14.8%
その他の費用 478 134 -344 -72.0%
営業利益 2,094 2,377 +283 +13.5%
税引前四半期利益 2,128 2,392 +264 +12.4%
四半期利益 1,915 1,900 -15 -0.8%
主要製品売上（前同比較） 6
XTANDI、ゾスパタ、ミラベグロン、日本の新製品は伸長
（億円） 18年度3Q 19年度3Q 増減額 増減率
売上収益 10,050 9,885 -165 -1.6%
米国+257、米国以外+188、
XTANDI 2,534 2,979 +445 +17.6% 3Qに米国でM1 CSPCの追加適応症取得
米国+70、日本+20
ゾスパタ 6 98 +91 - 3Qに欧州でも発売
ミラベグロン 1,099 1,210 +111 +10.1% 米国+55、日本+27
日本の新製品群 186 453 +267 +143.3% イベニティ+165
ベシケア-382、米国タルセバ-64、
その他 6,225 5,145 -1,080 -17.3% シムビコート-179、KMバイオ製品-173
ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）
日本の新製品群：レパーサ、スーグラファミリー、リンゼス、ダフクリア、ビーリンサイト、イベニティ、スマイラフ
M1 CSPC：転移性去勢感受性前立腺がん
費用項目（前同比較） 7
増減
売上原価率 未実現利益消去に係る為替の影響（-0.2ppt）により若干の低下 （率）
• 経費の効率的な使用やリソース配分の最適化等を推進し、
販管費 米国XTANDI共同販促費、新製品立ち上げ費用の増加を一部吸収 （額）
• 損失評価引当金の戻入による一過性の減少（19年度2Q: 82億円）
fezolinetant、ギルテリチニブ、ゾルベツキシマブなど重点後期開発品の費用、
研究開発費 （額）
Primary Focusへの投資が増加
無形資産償却費 タルセバ無形資産の米国分の償却が終了 （額）
2019年度 通期業績予想に対する進捗 8
• XTANDI、ゾスパタ、ミラベグロン、日本の新製品群を牽引役としてビジネスは順調
• 業績予想は変更しないが、第4四半期に計上を見込むAudentes社買収に伴う
一過性の費用（ノンコア費用 約$100M）がフルベースの公表値からの下振れ要因
19年度 19年度
（億円） 進捗率
3Q実績 通期予想
売上収益 9,885 12,560 78.7%
研究開発費 1,598 2,160 74.0%
コア営業利益 2,359 2,640 89.4%
コア四半期利益／当期利益 1,919 2,140 89.6%
＜フルベース＞
営業利益 2,377 2,630 90.4%
四半期利益／当期利益 1,900 2,100 90.5%
本日の内容 9
I 2019年度第3四半期 連結業績
II 持続的な成長に向けた取り組み
III キャピタルアロケーション
エベレンゾ 日本で新発売 10
経口投与可能なファーストインクラスのHIF-PH阻害薬として
透析施行中の腎性貧血の適応で発売
作用機序
• ESAに対する非劣性が検証された試験を含む日本で
実施された4つの第Ⅲ相試験結果に基づき承認
• 腎性貧血は、透析患者において高頻度に見られる合併症
で、有病率は90％以上。日本における透析患者数は
年々増加しており、年間33万人を超えている
• 発売以降、採用軒数は着実に増加。
使用医師からも有効性を実感しているとの反応を得ている
エベレンゾの価値が提供できる患者像
透析施行中の腎性貧血患者：
• ESAを投与されていない患者
• ESAを投与されている患者で以下のような状態の患者
ESA高用量投与またはコントロール不良の患者
ESAに対して鉄の利用効率や慢性炎症が原因で
低反応性の患者
HIF-PH：低酸素誘導因子-プロリン水酸化酵素、ESA：赤血球造血刺激因子製剤
PADCEV 米国で新発売 11
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤による治療歴のある局所進行性または
転移性尿路上皮がんに対してFDAから承認を取得した初めての治療薬
• FDAから免疫チェックポイント阻害剤による治療歴のある
転移性尿路上皮がんにおいてBreakthrough Therapyに指定。 抗ネクチン-4モノクローナル抗体
第Ⅱ相ピボタル試験の結果に基づき、迅速承認された プロテアーゼ感受性リンカー
微小管阻害作用を持つMMAE
• 米国で年間約20,000人が転移性尿路上皮がんと診断1。
5年生存率は4%2
• 取得した適応症において、米国では約2,000人の患者が
PADCEVの治療対象になると見込む
• 推奨される治療オプションとしてNCCNガイドラインに追加
• 膀胱がんにおいて高度に発現しているネクチン-4を標的と
しており、バイオマーカーの検査が不要
• 多くのがん専門医がPADCEVに対して強い関心を示している
• 米国ではSeattle Genetics社とコ・プロモーションを実施
1：Kantar Health、2：Cancer Stat Facts: Bladder Cancer by NIH
FDA：米国食品医薬局、NCCN：National Comprehensive Cancer Network、MMAE：モノメチルアウリスタチンE
6つの重点後期開発品の進捗 12
経営計画2018に沿って後期開発品が順調に進展
2019年10月の第2四半期決算発表以降の進展
適応症 第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請 承認
エンザルタミド 転移性去勢感受性 欧州、日本 米国
前立腺がん 非転移性去勢感受性
ギルテリチニブ 再発または難治性 米国、日本
急性骨髄性白血病 欧州
未治療： 強力な化学療法適応
未治療： 強力な化学療法不適応
造血幹細胞移植後の維持療法
化学療法後の維持療法
エンホルツマブ ベドチン 転移性尿路上皮がん：
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴あり US 米国
転移性尿路上皮がん： PD-1/L1阻害剤の治療歴あり
転移性尿路上皮がん： 治療歴なし（一次治療）
その他のがん種
ゾルベツキシマブ 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
膵臓腺がん
ロキサデュスタット 日本： 慢性腎臓病に伴う貧血（透析期）
日本： 慢性腎臓病に伴う貧血（保存期）
欧州： 慢性腎臓病に伴う貧血
化学療法に伴う貧血
fezolinetant 更年期に伴う血管運動神経症状
6つの重点後期開発品：最新状況 13
（下線：2019年10月の第2四半期決算発表以降の更新）
エンザルタミド ギルテリチニブ エンホルツマブ ベドチン
M1 CSPC 早期ステージの急性骨髄性白血病 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の
• 2019年12月に米国で承認取得、 • 第Ⅲ相試験： 進行中 治療歴がある転移性尿路上皮がん
2019年7月に欧州および日本で申請 • 2019年12月に米国で承認取得
（迅速承認プログラムに基づく）
M0 CSPC
• 第Ⅲ相試験： 進行中 治療歴のない転移性尿路上皮がん
（一次治療）
中国
• ペムブロリズマブ併用の第Ⅲ相試験を
• M1 CRPC: 2019年11月に承認取得 2020年前半に開始予定
• M0 CRPC: 2019年10月に申請
• M1 CSPC: 第Ⅲ相試験進行中 その他のがん種
• 第Ⅱ相試験を2020年1-3月に開始予定
ゾルベツキシマブ ロキサデュスタット fezolinetant
胃腺がんおよび 慢性腎臓病に伴う貧血 更年期に伴う血管運動神経症状
食道胃接合部腺がん • 欧州： 2020年4-6月の申請を目指す • 米国・欧州： 第Ⅲ相試験進行中
• 第Ⅲ相試験： 進行中 • 日本： 保存期患者を対象とした第Ⅲ相 • 日本： 開発計画を検討中
残り1試験で良好な結果を入手し、 （日本ローカル開発を予定）
膵臓腺がん 2020年1月に保存期の適応追加に • アジア： 中国を含むアジア共同第Ⅲ相
• 第Ⅱ相試験： 進行中 ついて申請 試験を2020年1-3月に開始予定
化学療法に伴う貧血
• 第Ⅱ相試験： 進行中
M1：転移性、M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん
エンホルツマブ ベドチン（EV）：転移性尿路上皮がん 14
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴あり： 2019年12月に米国で承認取得
（迅速承認プログラムに基づく）
一次治療： ペムブロリズマブ併用の第Ⅲ相試験を開始予定
転移性 白金製剤または 白金製剤および
治療歴なし
尿路上皮がん PD-1/L1阻害剤の PD-1/L1阻害剤の
（一次治療）
治療歴 治療歴あり 治療歴あり
シスプラチン適応： 白金製剤の治療歴あり： • 単剤化学療法
• Gem-Cis • PD-1/L1阻害剤 • 臨床試験
シスプラチン不適応： • 緩和ケア
標準療法* PD-1/L1阻害剤の治療歴あり：
• EV単剤（米国のみ）
• Gem-Carbo • Gem-Carbo
• PD-1/L1 阻害剤
（PD-L1高発現の患者）
第Ⅱ相：EV-201（コホート2） 第Ⅱ相：EV-201 米国で
EVの 第Ⅲ相：EV-302 開始予定 PD-1/L1阻害剤の治療歴あり （コホート1） 承認
白金製剤適応
臨床試験 EV + Pembro +/- 白金製剤（Carbo/Cis）
白金製剤の治療歴なし、 白金製剤および
シスプラチン不適応 PD-1/L1阻害剤の治療歴あり
第Ⅲ相
Pembro併用 第Ⅲ相：EV-301
第Ⅱ相 第Ⅰb相： EV-103 データを 白金製剤および
Pembro併用、 ESMO2019
第Ⅰ相 PD-1/L1阻害剤の治療歴あり
他の化学療法併用 で発表 化学療法との比較
* 標準治療・承認されている薬剤は地域・国ごとに違う点もあるが、基本的な治療の流れは同じ
下線：前回の決算発表時（2019年度第2四半期；2019年10月）からの進捗
Gem：ゲムシタビン、Cis：シスプラチン、Carbo：カルボプラチン、Pembro：ペムブロリズマブ、ESMO：欧州臨床腫瘍学会
エンホルツマブ ベドチン（EV）： 15
転移性尿路上皮がん（一次治療）における第Ⅲ相試験
• 局所進行性または転移性尿路上皮がん 第Ⅲ相試験（EV-302）
• 治療歴なし
• 白金製剤適応 • Seattle Genetics社、アステラスおよび
Merck社の3社が共同で試験費用を拠出
1:1:1 無作為化、オープン
• 有効性評価項目:
1,095例 主要：PFS (BICR)、OS
副次：PFS (INV)、ORR、DOR、DCR
• 2020年前半に試験開始予定
A群 B群 C群
白金製剤 EV + Pembro
EV + Pembro （Cis or Carbo） + 白金製剤
+ Gem （Cis or Carbo）
365例 365例 365例
Pembro：ペムブロリズマブ、Cis：シスプラチン、Carbo：カルボプラチン、Gem：ゲムシタビン、 PFS：無増悪生存期間、BICR：盲検下独立判定委員会、
OS：全生存期間、INV：治験担当医師による評価、ORR：奏効率、DOR：奏効期間、DCR：病勢コントロール率
エンホルツマブ ベドチン（EV）：その他のがん種 16
尿路上皮がん以外のネクチン-4発現がん種を対象とした第Ⅱ相試験を開始予定
第Ⅱ相試験の対象となるがん種
ホルモン受容体陽性／HER2陰性 乳がん
対象がん種を選定する際のポイント
トリプルネガティブ乳がん
アンメットメディカルニーズ
扁平上皮非小細胞肺がん
ネクチン-4発現1
非扁平上皮非小細胞肺がん
微小管阻害に対する感受性
頭頸部がん
胃がん、食道胃接合部がんまたは食道がん
第Ⅱ相試験（EV-202）概要
• 非盲検、単群、複数コホート、EV単剤投与
• 治療歴のある局所進行性または転移性の悪性固形がん（上記6つのがん種）
• 最大240例（がん種別コホート各40例）
• 主要有効性評価項目：奏効率（ORR）
• 2020年1-3月に試験開始予定
⇒ 十分な奏効率が認められたがん種を選択し、次相（第Ⅲ相）に進む方針
1: Challita-Eid PM, et al., Cancer Res. 2016
FOCUS AREAアプローチの進展（1/2） 遺伝子治療 17
Audentes社買収に伴い、「遺伝子治療」を新たなPrimary Focusとして位置づける
Primary Focus
自社研究開発
外部アセットの獲得 ミトコンドリア
遺伝子治療 がん免疫
バイオロジー
再生と視力の ASIM
維持・回復 バイオロジー
Harvard Medical School
• 2020年1月に買収 下記の規準でFocus Areaから
• Audentes社の遺伝子治療におけるケイパビリティ： Primary Focusを選択
- 科学的根拠
パイプライン：リードプログラム AT132で - リードプログラムの有無
XLMTM患者での有効性を確認（第Ⅰ/Ⅱ相試験） - 後続プログラムの可能性
AAV技術プラットフォーム ⇒ 「遺伝子治療」を5つ目の
GMPに準拠した大規模な製造能力 Primary Focusとして追加
XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、AAV：アデノ随伴ウィルス、GMP：医薬品等の製造管理および品質管理に関する基準、ASIM：抗原特異的免疫調節
FOCUS AREAアプローチの進展（2/2） がん免疫 18
Xyphos Biosciences社の買収ならびに Adaptimmune社との提携により
特にCAR-細胞療法に関して、がん免疫領域の技術およびパイプラインを増強
Xyphos社の技術およびパイプライン
Xyphos社の技術（イメージ）
• CAR-細胞療法の技術プラットフォーム ACCELTM：
CAR密度やCAR細胞量の調整、標的抗原の
切り替えおよび複数抗原の標的化が可能
• リードプログラムは、自家細胞を使用した
CAR-T療法であり、2021年に臨床入りの予定
⇒ 今後、ユニバーサルドナー細胞（アステラス子会社
のUniversal Cells社技術）との組み合わせで、
より有望なCAR-細胞療法が創製できることを期待
Adaptimmune社の強み
• 標的がん抗原に特異的なTCRおよびCARを同定
ならびに検証する能力 （ACCELTM 技術を使用）
• 多能性幹細胞由来の他家T細胞プラットフォーム
⇒ Universal Cells社技術（ユニバーサルドナー細胞、
遺伝子編集技術など）とのシナジー効果を期待
CAR：キメラ抗原受容体、TCR：T細胞受容体
Rx+™ プログラム：機会探索から強固な基盤確立へ 19
• これまでの活動
Patient Journey全体に新たな
医療用医薬品技術の応用、新技術活用の 価値を提供し治療成績向上に
貢献する医療ソリューション
両面から広くRx+™事業創出の機会を探索
- 見出した主な機会 -
医療用医薬品技術と医療機器とのコンビネーション
革新的医療機器
デジタルセラピューティクス
従 来 の 治療 手 段 に 置 き 換わ る 、
- 課題 - もしくは新たな価値を付加する
広範なビジネスの範囲 治療ソリューション
急速な技術・市場の変革
• 強固な基盤確立
Rx+ Story™ (Rx+™事業創出の注力領域を示した戦略的方向性)の策定
相互につながりを持ったアイデアの創出
組織的な活動による仮説検証プロセスの加速化
プログラム単位を超えた多様なパートナリング
革新的なビジネスモデルの構築
Rx+ Story™ の概要 20
Rx+™によって 科学的根拠に基づくヘルスケアソリューションによって、
実現したい社会 心身ともに健康に、自分らしく生きることができる社会
提供価値 パーソナルデータを 既存の医療手段が 身体機能を支えて
活用して発症や 利用できない人の 活動的な暮らしを
重症化を予防する 選択肢を広げる 可能にする
事業領域
（スフィア）
身体・ デジタル× 薬が 手術・診断精度
感覚機能の
慢性疾患の 向上による
運動機能の ニューロ 届きにくい 補完・代替
重症化予防 患者アウトカム
補完・代替 サイエンス 患者さん
最大化
デジタル 体内埋め込み型 光イメージングを
セラピューティクス 医療機器 応用した
Welldoc社との iota Biosciences社 精密手術ガイド
戦略的提携 との共同研究開発 ASP5354
運動支援アプリ 放射線同位体
バンダイナムコ 標識抗体を用いた
エンターテインメント セラノスティクス
との共同開発
Rx+™ プログラムの進展： 慢性疾患の
重症化予防
21
デジタルセラピューティクス
Welldoc社と、デジタルセラピューティクスの開発および商業化について、
戦略的提携に関する契約を締結
• BlueStar®の共同開発・協働販促
日本、一部のアジア地域：共同開発および商業化
米国市場：アクセス拡大に向けて協働
• 新規デジタルセラピューティクスの開発
複数の疾患を対象にデジタルセラピューティクスを全世界的に共同開発
BlueStar® 成人の1型および2型糖尿病患者を 通常治療にBlueStar®使用と臨床診断意思決定支援を
目的
対象とした疾患管理支援 加えることでHbA1cが低下1
Glycated Hemoglobin (%)
患者がデータを入力し、そのデータ 10
概要 に合わせ、個々の患者に治療
9
アルゴリズムに基づいたメッセージ
を送ることで行動変容を促す Usual Care
8
データは医療従事者にも共有され、 Usual Care +
医師からも効果的・効率的な 7 BlueStar® and
医療介入を可能とする。 Clinical decision
6
support
FDA承認取得 0 3 6 9 12
Months since Study Enrollment
1: Quinn CC, et al., Diabetes Care (2011), 34, 1934-1942.
FDA：米国食品医薬局
本日の内容 22
I 2019年度第3四半期 連結業績
II 持続的な成長に向けた取り組み
III キャピタルアロケーション
キャピタルアロケーション 23
成長を実現するための事業投資を最優先
中長期的な利益成長に基づき、配当は安定的かつ持続的に向上
自己株式取得は機動的に実施
事業投資 株主還元
2018年度～2020年度の期間中、
企業買収 増配を目指す
機動的な自己株式取得
2019年10月決定の自己株式取得
提携 • 期間：2019年11月1日から2020年1月31日まで
• 取得株式総数：3,200万株（上限）
• 取得価額：500億円（上限）
参考資料
2019年度3Q実績：地域別売上収益 25
（億円） 18年度3Q 19年度3Q 増減率
日本 2,919 2,762 -5.4%
米国 3,212 3,319 +3.3%
エスタブリッシュドマーケット 2,289 2,180 -4.8%
グレーターチャイナ 451 444 -1.5%
インターナショナル 946 1,028 +8.7%
エスタブリッシュドマーケット：欧州、カナダ、オーストラリア
グレーターチャイナ：中国、香港、台湾
インターナショナル：ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
2019年度3Q実績：主要製品の売上 26
18年度 19年度 為替の影響を 19年度
（億円） 増減率 除いた増減率 進捗率
3Q 3Q 予想
XTANDI 2,534 2,979 +17.6% +21.9% 3,839 77.6%
ゾスパタ 6 98 - - 139 70.2%
OAB製品 1,843 1,572 -14.7% -12.3% 2,010 78.2%
ミラベグロン 1,099 1,210 +10.1% +13.1% 1,588 76.2%
ベシケア 744 362 -51.4% -49.9% 422 85.6%
プログラフ 1,500 1,462 -2.5% +1.7% 1,903 76.8%
OAB製品：ベシケア＋ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）
プログラフ（アドバグラフ／グラセプター／アスタグラフXLを含む）
為替レート（実績） 27
期中平均レート
通貨 18年度3Q 19年度3Q 変動
ドル 111円 109円 2円高
ユーロ 129円 121円 8円高
期首‐期末レートの変動
通貨 18年度3Q 19年度3Q
ドル 5円安 1円高
ユーロ 4円高 2円高
【為替の業績への影響】
売上収益：306億円の減少、コア営業利益：120億円の減少
未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 -0.2ppt
2019年度通期業績修正予想：為替感応度 28
2019年10月以降の為替レートの想定：1ドル108円、1ユーロ118円
2019年度修正予想の為替感応度（10月以降）の概算値*
期中平均レート 期末日レート
通貨 予想前提より1円高 予想前提より1円高
売上収益 コア営業利益 コア営業利益
ドル 約26億円減少 約6億円減少 約3億円増加
ユーロ 約14億円減少 約6億円減少 約2億円増加
* 海外グループ会社の業績連結時の換算レートが、 2019年10月以降、 2019年度3Q以降の想定為替レートから変動した場合の影響額を試算したもの
バランスシート／キャッシュ・フローのハイライト 29
（億円） 19年3月末 19年12月末
総資産 18,976 19,898
現金及び現金同等物 3,111 2,776
親会社所有者帰属持分 12,584 13,174
親会社所有者帰属持分比率（％） 66.3% 66.2%
（億円） 18年度3Q 19年度3Q 18年度
営業CF 2,037 1,703 2,586
投資CF -285 -744 -418
フリーCF 1,752 959 2,169
財務CF -1,733 -1,252 -2,337
自己株式取得 -1,004 -381 -1,604
配当金支払額 -721 -735 -721
株主還元の推移 30
（円） （億円）
40 2,500
一株配当*（左軸） 当期利益**（右軸）
2,000
30
1,500
20
38 40
1,000
10
500
0 0
（億円）
FY05 FY06 FY07 FY08 FY09 FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19
（予想）
配当総額 393 423 552 569 582 577 577 594 606 660 685 713 721 724 756
自己株式取得 462 2,199 818 1,234 270 - - 494 300 582 1,193 914 1,300 1,600
総還元性向（%） 82 200 77 106 70 85 74 118 100 92 97 74 123 105
* 2014年4月1日を効力発生日として5分割の株式分割を実施（2005年度の期首に株式分割が実施されたものとして調整した数値を表示）
** 2013年度（2014年3月期）以降の会計年度は国際会計基準（IFRS）
経営計画で紹介した今後の申請予定 31
エンザルタミド
✓✓✓: 承認 非転移性去勢感受性前立腺がん
✓✓: 申請
エンザルタミド ゾルベツキシマブ
✓: 結果入手 転移性去勢感受性前立腺がん 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
申請準備中 （米国） ✓✓✓
（欧州・日本） ✓✓ ギルテリチニブ
AML（造血幹細胞移植後の維持療法）
エンホルツマブ ベドチン
エンザルタミド
非転移性去勢抵抗性 ✓✓✓
白金製剤およびPD-1/PD-L1阻害剤 ギルテリチニブ
による治療歴のある転移性 AML（寛解導入化学療法後の維持療法）
前立腺がん（米国・欧州・日本） 尿路上皮がん（米国） ✓✓✓
ギルテリチニブ
ギルテリチニブ ロキサデュスタット AML（未治療、強力な化学療法不適応）
再発または難治性AML 慢性腎臓病に伴う貧血
（米国・欧州・日本） ✓✓✓ 保存期（日本） ✓✓ ギルテリチニブ
AML（未治療、強力な化学療法適応）
ロキサデュスタット ロキサデュスタット
慢性腎臓病に伴う貧血 慢性腎臓病に伴う貧血 fezolinetant
透析期（日本） ✓✓✓ 透析期／保存期（欧州） ✓ 更年期に伴う血管運動神経症状
2018年度 2019年度-2020年度 2021年度以降
疾患領域： がん 泌尿器、腎疾患 その他
注）社内での評価・決定、必要に応じ当局との相談後に申請。最初の国・地域（米国・欧州・日本のいずれか）での申請予定
AML：急性骨髄性白血病
成長の基盤となる開発パイプライン 32
第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請
ASP1235/AGS62P1 ゾルベツキシマブ （膵臓腺がん） エンザルタミド エンザルタミド
（M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （M1 CSPC：欧州・日本）
ASP1650 （精巣がん）
ASP8374/PTZ-201 ギルテリチニブ エンザルタミド
エンホルツマブ ベドチン (R/R AML：中国、より早期ステージのAML） （M0 CRPC：中国）
（その他のがん種）
ASP1948/PTZ-329
エンホルツマブ ベドチン ソリフェナシン*
reldesemtiv （SMA, ALS） （転移性尿路上皮がん） （小児神経因性膀胱：米国）
ASP1951/PTZ-522 （萎縮型加齢黄斑変性等）
ASP7317
ゾルベツキシマブ フィダキソマイシン
ASP1128/MA-0217 （急性腎障害） （胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん） （小児におけるクロストリジウム・
ASP9801 ディフィシル感染症：欧州）
ASP3772 （肺炎球菌感染症の予防） ペフィシチニブ
ASP7517 （関節リウマチ：中国） ロキサデュスタット
FX-322 （感音難聴） （保存期の慢性腎臓病に伴う貧血：日本）
ASP0892 ミラベグロン
resamirigene bilparvovec （小児過活動膀胱および神経因性膀胱）
* 2017年8月にFDAより
/AT132 （XLMTM） Complete Response Letterを入手
ASP0367/MA-0211 ロキサデュスタット
bleselumab （rFSGS） （慢性腎臓病に伴う貧血：欧州）
ASP2390
ASP8302 （低活動膀胱） fezolinetant
（更年期に伴う血管運動神経症状）
ASP0598 ロキサデュスタット （CIA）
ASP0819 （線維筋痛症）
ASP8062
ASP4345 （CIAS）
ASP1617 isavuconazole （小児：米国）
がん Focus Areaアプローチ（がん免疫を除く） その他
詳細は「新薬開発状況」を参照
SMA：脊髄性筋萎縮症、ALS：脊髄性筋萎縮症、XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、rFSGS：再発性巣状糸球体硬化症、CIA：化学療法に伴う貧血、
CIAS：統合失調症に伴う認知障害、M0：非転移性、M1：転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、R/R：再発または難治性、
AML：急性骨髄性白血病、FDA：米国食品医薬品局
開発の進展 33
臨床入りから承認まで：2019年度第2四半期決算発表（2019年10月）以降の進捗
第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認
ASP2390 エンホルツマブ エンホルツマブ ロキサデュスタット エンザルタミド
ハウスダスト誘発 ベドチン ベドチン 保存期の慢性腎臓病に 転移性去勢抵抗性前立腺がん：
アレルギー性鼻炎 その他のがん種 治療歴のない転移性 伴う貧血：日本 中国
尿路上皮がん（一次治療）
ASP0598 エンザルタミド
慢性鼓膜穿孔 転移性去勢感受性前立腺がん：
米国
エンホルツマブ ベドチン
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤
による治療歴のある局所進行性
または転移性尿路上皮がん：
米国
ミカファンギン
新生児および生後120日未満の
乳児における侵襲性カンジダ症：
米国
開発中止 MucoRice-CTB：コレラ菌による下痢症の予防（第Ⅰ相）
注） 開発段階の進展の定義 第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認、次相への進展：社内の意思決定機関における決定、
申請：当局への申請書類の提出、開発中止：社内の意思決定機関における決定
エンザルタミド：アンドロゲン受容体阻害剤 34
米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性
ARCHES
M1 CSPC AFFIRM
新規診断 PREVAIL
診断 M1 CRPC
手術 M1 CRPC
M1 CSPC再発 （二次治療
（一次治療） 以降）
米国承認・上市
救済療法 欧州・日本申請 上市 上市
監視療法
PROSPER
放射線
EMBARK
EMBARK M0 CRPC
M0 CSPC 上市
第Ⅲ相： 2019年6月に米国で申請（優先審査）、2019年12月に承認取得
M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150
ARCHES 2019年7月に欧州および日本で申請
第Ⅲ相： 患者組み入れ終了
M0 CSPC プラセボ対照、 ADT併用 n=1,068
EMBARK
• M1 CRPC： 第Ⅲ相Asian-PREVAIL試験結果に基づき2018年3月に申請、2019年11月に承認取得
中国 • M0 CRPC： グローバル第Ⅲ相PROSPER試験結果に基づき、2019年10月に申請
• M1 CSPC： 2019年9月に第Ⅲ相China-ARCHES試験のFSFTを達成
下線：前回の決算発表時（2019年度第2四半期；2019年10月）からの進捗
M1：転移性、M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、ADT ：アンドロゲン除去療法、FSFT：最初の症例への投与
ギルテリチニブ：FLT3阻害剤 35
PASHA (HOVON)
PrE0905 (PrECOG)
維持療法
地固め療法 救援療法
GOSSAMER
寛解導入療法
維持療法 ADMIRAL
移植
MORPHO
FLT3 mut+
上市
AML （米国・日本・欧州）
低強度
化学療法
LACEWING
第Ⅲ相： 単独療法と救援療法との比較
再発または難治性 n=371 米国・日本・欧州で上市
ADMIRAL （2:1）
第Ⅲ相：PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT：2019年12月（治験依頼者：HOVON）
未治療
ギルテリチニブとミドスタウリン
（強力な化学療法適応）
第Ⅱ相：PrE0905 (PrECOG) の比較 (1:1) n=179 FSFT：2019年12月（治験依頼者：PrECOG, LLC）
アザシチジン併用療法と
未治療
第Ⅲ相：LACEWING アザシチジン単独療法の比較 n=323 FSFT：2016年11月
（強力な化学療法不適応）
（2:1）
造血幹細胞移植後の 単独療法とプラセボとの比較
第Ⅲ相：MORPHO n=346 FSFT：2017年7月、BMT-CTNと共同
維持療法 （1:1）
単独療法とプラセボとの比較
化学療法後の維持療法 第Ⅱ相：GOSSAMER n=85 患者組み入れ終了：2019年6月
（2:1）
下線：前回の決算発表時（2019年度第2四半期；2019年10月）からの進捗
FLT3 mut+：FLT3遺伝子変異陽性、AML：急性骨髄性白血病、FSFT：最初の症例への投与、
HOVON：The Haemato Oncology Foundation for Adults in the Netherlands、BMT-CTN: Blood and Marrow Transplant - Clinical Trial Network
エンホルツマブ ベドチン（EV）：ネクチン-4を標的とするADC 36
尿路上皮がんにおける臨床試験
第Ⅲ相: 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴がある転移性尿路上皮がん； FSFT：2018年7月
n=600
EV-301 化学療法との比較 患者組み入れ終了
第Ⅲ相: 治療歴がなく白金製剤適応の局所進行性または転移性尿路上皮がん；
n=1,095 準備中、2020年前半開始予定
EV-302 EV + ペムブロリズマブ +/- 白金製剤（Carbo/Cis）
コホート1： 2019年7月に米国で申請（優先審査）、
PD-1/L1阻害剤の治療歴がある転移性尿路上皮がん
第Ⅱ相: 2019年12月に承認取得（迅速承認
コホート1：白金製剤治療歴あり、 n=200
EV-201 プログラムに基づく）および上市
コホート2：白金製剤治療歴なし／シスプラチン不適応
コホート2： 患者組み入れ中
コホートA - G（局所進行性あるいは転移性尿路上皮がん）： FSFT：2017年11月
第Ⅰb相： ペムブロリズマブ併用、他の化学療法併用
n=257
EV-103 コホートH & J（シスプラチン不適応の筋層浸潤性尿路上皮がん）： ペムブロリズマブとの併用データを
EV単剤（H）、ペムブロリズマブ併用（J） ESMO 2019で発表
パートA：転移性尿路上皮がん
第Ⅰ相：
パートB：腎不全患者、転移性非小細胞肺がん、転移性卵巣がん n=215 患者組み入れ終了
EV-101
パートC：転移性尿路上皮がん（PD-1/L1阻害剤の治療歴あり）
他のがん種における臨床試験
ホルモン受容体陽性/HER2陰性 乳がん、トリプルネガティブ乳がん、
第Ⅱ相:
扁平上皮非小細胞肺がん、非扁平上皮非小細胞肺がん、 n=240 準備中、2020年1-3月開始予定
EV-202
頭頸部がん、胃がん・胃食道接合部がんまたは食道がん
下線：前回の決算発表時（2019年度第2四半期；2019年10月）からの進捗
ADC：抗体-薬物複合体、FSFT：最初の症例への投与、Carbo：カルボプラチン、Cis：シスプラチン、ESMO：欧州臨床腫瘍学会
ゾルベツキシマブ：抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体 37
ターゲット：Claudin18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
• タイトジャンクションの主要な構成因子で、 • 対象となる患者層：
上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ Claudin18.2高発現の局所進行性または
転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
• 様々ながん種において広範囲に発現
- 胃がん患者の約70%で発現、そのうち約30%が • 胃がんは、世界でがんによる死因の3番目を
進行中の第Ⅲ相試験の組み入れ基準に合致 占める 1
- 原発性膵臓腺がん患者の約60%で発現、 • 転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がんの
そのうち約20%が進行中の第Ⅱ相試験の 5年生存率は20%未満 2,3
組入れ基準に合致すると推定
• ステージ4の胃がんの全生存期間の中央値は
10-15ヵ月 4,5
第Ⅲ相： SPOTLIGHT mFOLFOX6との併用療法、プラセボ対照 n=550 FSFT：2018年10月
胃腺がんおよび
第Ⅲ相： GLOW CAPOXとの併用療法、プラセボ対照 n=500 FSFT：2019年1月
食道胃接合部腺がん
第Ⅱ相： ILUSTRO 単剤およびmFOLFOX6との併用療法 n=102 FSFT：2018年9月
nab-パクリタキセルとゲムシタビンとの併用、
膵臓腺がん 第Ⅱ相 n=141 FSFT：2019年5月
プラセボ対照
1: WHO Cancer Fact Sheet - Globocan 2018, 2: Pennathur A, et al., 2013, 3: Sahin U, et al., 2008, 4: 2017 RDPAC survey, 5: Iizumi S, et al. 2018
mFOLFOX6：5-FU＋ロイコボリン＋オキサリプラチン、CAPOX：カペシタビン＋オキサリプラチン、FSFT：最初の症例への投与
FEZOLINETANT：NK3受容体拮抗剤 38
欧米第Ⅲ相試験： 全3試験で2019年8月にFSFTを達成
2つのピボタル試験 長期安全性試験
（SKYLIGHT 1、SKYLIGHT 2） （SKYLIGHT 4）
中等度から重度のVMSを有する
VMSを有する閉経後の更年期女性
閉経後の更年期女性 *
スクリーニング スクリーニング
無作為化：二重盲検 無作為化：二重盲検
450例 1,149例
fezolinetant fezolinetant
プラセボ 12週
30 mg QD 45 mg QD
n=150
n=150 n=150 fezolinetant fezolinetant
プラセボ 52週
30 mg QD 45 mg QD
n=383
n=383 n=383
継続試験：非対照 40週
fezolinetant 30 mgまたは45 mg QD
主要評価項目： 主要評価項目：
中等度および重度のVMSの頻度および重症度における 有害事象の頻度と重症度
ベースラインからの変化（投与4週後および投与12週後）
* 中等度から重度のVMSが1日あたり最小平均7-8回、または1週間あたり50-60回
中等度のVMSは発汗を伴うほてり、重度のVMSは活動をやめなくてはならないほどの発汗を伴うほてり
FSFT：最初の症例への投与、VMS：血管神経症状、QD：1日1回投与
変化する医療の最先端へ