4503 アステラス薬 2020-12-25 08:30:00
X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）患者を対象としたAT132の臨床試験（ASPIRO試験）の差し止め解除通知をFDAから受領 [pdf]
2020 年 12 月 25 日
各位
会 社 名
ア ス テ ラ ス 製 薬 株 式 会 社
代 表 代表取締役社長 CEO 安 川 健 司
者
（コード：4503、東証第一部）
（URL h t t p s : / / w w w. a s t e l l a s . c o m / j p / ）
決 算 期 3月
問 い 合 わ せ 先 コーポレート・アドボカシー&リレーション部長
藤井 郁乃
（Tel：03－3244－3201）
X 連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）患者を
対象とした AT132 の臨床試験（ASPIRO 試験）の
差し止め解除通知を FDA から受領
アステラス製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長 CEO：安川 健司、以下「アステ
ラス製薬」）は、子会社である Audentes Therapeutics, Inc.（米国カリフォルニア州、以下
「Audentes 社」）が、X 連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）患者を対象とした遺伝子
治療 AT132 の臨床試験（ASPIRO 試験）について、米国食品医薬品局（FDA）から差し止
め解除の通知を受領したことをお知らせします。XLMTM は、重度の筋力低下と呼吸障害
により若くして死に至る、重篤で致死的な神経筋疾患です。
アステラス製薬と Audentes 社は、現在治療法のない XLMTM と共に生きる患者さんと
そのご家族のために AT132 を安全に開発することに深くコミットしています。現在、
ASPIRO 試験に登録されたものの未投与であった患者さんへの投与再開に向け、臨床お
よび薬事上の必要な手続きを進めています。今後、AT132 の承認申請に向け、各規制当
局と協議をしていく予定です。
以上
XLMTM について
XLMTM は、重度の筋力低下と呼吸障害により若くして死に至る、重篤で致死的な神経筋疾患です。生後 18 カ
月時点の推定生存率は 50%とされており、乳児期を過ぎて生存した患者さんの場合、10 歳までの推定生存率
はさらに 25%とされています。XLMTM は、骨格筋細胞の正常な発達、成熟および機能に必要なタンパク質で
あるミオチュブラリンの欠損または機能不全をもたらす MTM1 遺伝子変異によって引き起こされ、およそ
40,000~50,000 人の新生児男子に 1 人の割合で発症する疾患です。
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XLMTM は度重なる入院および外科的介入などにより、患者さんやご家族および医療システムに大きな負担が
かかります。XLMTM 患者さんの 80%以上が人工呼吸器による補助を必要とし、多くの場合、栄養補給のため
の胃瘻カテーテルを必要とします。また、ほとんどの患者さんにおいて、正常な運動発達マイルストーンの遅延
や未達がみられます。現在治療法はなく、補助人工呼吸器や栄養チューブなどの支持療法の選択肢しかあり
ません。
ASPIRO 試験について
ASPIRO 試験は、5 歳未満の XLMTM 患者を対象に、AT132 の安全性および予備的有効性を評価する 2 つ
のパートからなる国際共同無作為化非盲検漸増投与試験です。主要評価項目には、安全性（有害事象および
一定の臨床検査値）および有効性（神経筋機能および呼吸機能の評価）が含まれます。副次評価項目には、疾
患の負担や健康に関連する生活の質（QOL）、ならびに筋組織学的およびバイオマーカーによる評価が含まれ
ます。ASPIRO 試験の詳細については、www.clinicaltrials.gov をご覧ください。
XLMTM の治療薬 AT132 について
アステラス製薬の子会社である Audentes 社は、XLMTM の治療のための、MTM1 遺伝子の機能コピーを有す
る AAV8 ベクター、AT132 を開発しています。AT132 は、一度の静脈内投与により標的とする骨格筋に AAV8
を送り込み、その標的組織においてミオチュブラリン発現を増加させることにより、患者さんの転帰を有意に改
善させることが期待されています。
AT132 は、FDA から「再生医療・先端治療（RMAT）」、「希少小児疾病（Rare Pediatric Disease）」、「ファストト
ラック（Fast Track）」、「希少疾病用医薬品（Orphan Drug）」の指定、および欧州医薬品庁（EMA）から「優先医
薬品（Priority Medicines：PRIME）」、「希少疾病用医薬品（Orphan Drug）」の指定を受けています。
アステラス製薬株式会社について
アステラス製薬は、世界 70 カ国以上で事業活動を展開している製薬企業です。最先端のバイオロジーやモダ
リティ／テクノロジーの組み合わせを駆使し、アンメットメディカルニーズの高い疾患に対する革新的な医薬品
の創出に取り組んでいます（Focus Area アプローチ）。さらに、医療用医薬品（Rx）事業で培った強みをベース
に、最先端の医療技術と異分野のパートナーの技術を融合した製品やサービス（Rx+®）の創出にも挑戦してい
ます。アステラス製薬は、変化する医療の最先端に立ち、科学の進歩を患者さんの価値に変えていきます。ア
ステラス製薬の詳細については、（https://www.astellas.com/jp/）をご覧ください。
注意事項
このプレスリリースに記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実
ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可
能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。さ
まざまな要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性があります。その要因としては、
（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の
遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力のある新薬
を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的財産の侵害等がありますが、これらに限定
されるものではありません。また、このプレスリリースに含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情
報は、宣伝広告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。
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