2020年度第2四半期決算概況
2020年10月30日
アステラス製薬株式会社
代表取締役社長CEO
安川 健司
注意事項 2
この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述および
その他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の
見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想
定によるものであり、既知および未知のリスクと不確実な要素を含んでいます。
様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる可能性が
あります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関
係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品お
よび既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力
のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的
財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、こ
の資料に含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝広
告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。
本日の内容 3
2020年度第2四半期 連結業績および
I
2020年度業績 修正予想
II 持続的な成長に向けた取り組み
2020年度第2四半期業績 4
為替の影響を
（億円） 19年度2Q 20年度2Q 増減 増減率 除いた増減率
売上収益 6,505 6,155 -350 -5.4% -4.6%
売上原価 1,389 1,195 -193 -13.9%
売上収益比率 21.3% 19.4% -1.9 ppt
販売費及び一般管理費 2,261 2,421 +161 +7.1%
研究開発費 1,050 1,117 +67 +6.4%
無形資産償却費 112 115 +3 +3.1%
コア営業利益 1,680 1,303 -377 -22.4% -18.5%
＜フルベース＞
その他の収益 72 43 -30 -
その他の費用 130 477 +347 -
営業利益 1,622 869 -753 -46.4%
税引前四半期利益 1,616 891 -725 -44.9%
四半期利益 1,285 728 -557 -43.3%
2020年度第2四半期業績： 売上収益 5
主要製品や新製品は力強い成長を継続
2020年度2Q実績
XTANDI 2,255億円 +305億円
ゾスパタ 110億円 +52億円
主要製品・
新製品の成長
PADCEV 60億円 +60億円
ミラベグロン 800億円 +12億円
+501億円
日本の新製品 349億円 +71億円
連結売上収益は前同比 -350億円
独占販売期間満了品、日本での販売契約終了品が減少
レキスキャン、ジェニナックなど、新型コロナウイルス感染症の影響による減少
PADCEVはSeagen社からのコ・プロモーション収入
ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）
日本の新製品：レパーサ、スーグラファミリー、リンゼス、ダフクリア、ビーリンサイト、イベニティ、スマイラフ
2020年度第2四半期業績： 業績予想に対する進捗 6
8月に修正した通期予想に沿ったコアベースの業績
通期予想に
2Q実績 累計 通期予想
対する進捗率
売上収益 6,155億円 12,565億円 49.0%
コア営業利益 1,303億円 2,510億円 51.9%
XTANDI、ゾスパタ、PADCEVなどの主要製品は順調に推移
独占販売期間満了や日本での販売契約終了による売上の減少
新型コロナウイルス感染症の製品売上への影響は、予想どおり第1四半期に比べて緩和
四半期売上の推移 120
100 レキスキャン
プログラフ（EM）
80
プログラフ（グローバル）
（2019年度第3四半期の売上=100）
60 EM: エスタブリッシュドマーケット
Q3/FY19 Q4/FY19 Q1/FY20 Q2/FY20
フルベース： 予想に織り込んでいない減損損失の計上
ASP8374の開発中止に伴い無形資産を減損処理（305億円）
プログラフ（アドバグラフ／グラセプター／アスタグラフXLを含む）
2020年度 通期業績予想の修正 7
コアベースの通期業績予想は変更なし
通期予想
（億円） 2Q実績
（8月修正）
売上収益 6,155 12,565
研究開発費 1,117 2,335
通期予想
コア営業利益 1,303 2,510
変更なし
コア四半期利益／当期利益 1,062 2,005
無形資産の減損損失の計上により、フルベースの利益を下方修正
通期予想
（億円） 2Q実績 修正予想 差異
（8月修正）
営業利益 869 2,465 2,105 -360
四半期利益／当期利益 728 1,975 1,695 -280
本日の内容 8
2020年度第2四半期 連結業績および
I
2020年度業績 修正予想
II 持続的な成長に向けた取り組み
重点後期開発品： 最新状況 9
（下線： 2020年8月の2020年度第1四半期決算発表以降の更新）
エンザルタミド ギルテリチニブ エンホルツマブ ベドチン
M0 CRPC 再発または難治性の 転移性尿路上皮がん
• 添付文書へのOSデータ追加について 急性骨髄性白血病 • 治療歴あり：
米国で承認（2020年10月）、 • 中国： 2020年3月に申請 第Ⅲ相EV-301試験（白金製剤および
欧州で申請（2020年6月） PD-1/L1阻害剤の治療歴がある患者対
早期ステージの急性骨髄性白血病
M1 CSPC 象）において主要評価項目（OS）を達成。
• 第Ⅲ相試験進行中
• 2019年7月に欧州で申請 第Ⅱ相EV-201試験コホート2（PD-1/L1
阻害剤の治療歴があり白金製剤未治療
M0 CSPC ゾルベツキシマブ かつシスプラチン不適応の患者対象）に
• 第Ⅲ相試験進行中 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん おいて良好な結果（ORR）を入手
中国 • 第Ⅲ相試験進行中 • 治療歴なし
• M0 CRPC: 2019年10月に申請 膵臓腺がん （一次治療；ペムブロリズマブ併用）：
• M1 CSPC: 第Ⅲ相試験進行中 第Ⅲ相試験進行中
• 第Ⅱ相試験進行中
• 中国： グローバル臨床試験に参画
ロキサデュスタット fezolinetant すべく準備中。ブリッジング試験
（第Ⅱ相試験）のIND提出
慢性腎臓病に伴う貧血 更年期に伴う血管運動神経症状
• 欧州： 2020年4月に申請 • 米国・欧州： 第Ⅲ相試験SKYLIGHT 2 筋層浸潤性膀胱がん
• 日本： 2020年1月に保存期の適応追加 の全症例で12週（二重盲検）時点の （ペムブロリズマブ併用）
について申請 観察を完了、SKYLIGHT 1で症例組み • 第Ⅲ相入り
入れ完了。長期試験SKYLIGHT 4で
化学療法に伴う貧血 新規症例スクリーニングを停止 その他の種類の固形がん
• 第Ⅱ相試験進行中 • アジア： アジア共同第Ⅲ相試験進行中 • 第Ⅱ相試験進行中
AT132 (resamirigene bilparvovec) XLMTM
• 重篤な有害事象が認められたため、FDAの指示により 遺伝子治療
臨床試験を差し止め（clinical hold）
M0：非転移性、M1：転移性、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、CSPC：去勢感受性前立腺がん、OS：全生存期間、ORR：客観的奏効率、IND：治験許可申請、
XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、FDA：米国食品医薬品局
エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/5）： 10
転移性尿路上皮がんの開発プログラム全容
早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期
筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC） 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC) 転移性尿路上皮がん（mUC）
ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4
Ta： 非浸潤性乳頭状がん T2： 筋層浸潤性がん T4b： 骨盤壁・腹壁浸潤性がん
Tis： 上皮内がん T3： 膀胱周囲脂肪体浸潤性がん N1-3： リンパ節転移
T1： 粘膜固有層浸潤性がん T4a： 隣接臓器（前立腺、子宮、膣） M1： 遠隔転移
へ浸潤したがん
白金製剤およびPD-1/L1
mUC治療歴 治療歴なし（一次治療） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり
阻害剤の治療歴あり
第Ⅲ相： EV-302 第Ⅱ相： EV-201（コホート2） 第Ⅱ相： EV-201（コホート1）
米国で
PD-1/L1阻害剤の治療歴あり、 白金製剤および
白金製剤適応 白金製剤未治療かつ PD-1/L1阻害剤の治療歴あり 迅速承認
EV + Pembro vs. 化学療法 シスプラチン不適応； EV単剤 EV単剤 & 上市
EVの 良好な結果 主要評価項目 第Ⅲ相： EV-301
臨床試験 第Ⅰb/Ⅱ相： EV-103 （ORR）入手 （OS）達成 白金製剤および
（用量漸増コホート ＆ コホートA） PD-1/L1阻害剤の治療歴あり
第Ⅲ相 シスプラチン不適応、EV + Pembro EV単剤 vs. 化学療法
第Ⅱ相
（コホートK） 第Ⅱ相： EV-203
シスプラチン不適応 ＜ブリッジング試験（中国）＞
EV単剤 vs. EV + Pembro 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の
治療歴あり； EV単剤
下線：前回の決算発表時（2020年度第1四半期決算；2020年8月）からの進捗
Pembro：ペムブロリズマブ、ORR：客観的奏効率、OS：全生存期間
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/5）： 11
転移性尿路上皮がんの開発プログラム最新状況
グローバルにおける臨床開発
第Ⅲ相EV-301試験（白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴がある患者対象；
化学療法との比較）：
中間解析において、主要評価項目OS（HR=0.70； p=0.001）ならびに
副次評価項目PFS（HR=0.61； p<0.00001）を達成
⇒ 米国において迅速承認を正規承認に変えるべく追加申請を予定。
さらに、欧州・日本など他の地域における承認申請も予定
第Ⅱ相EV-201試験コホート2（PD-1/L1阻害剤の治療歴があり、白金製剤未治療かつ
シスプラチン不適応の患者対象）：
良好な結果（ORR 52%）を入手 ⇒米国における適応拡大のための追加申請を予定
中国における臨床開発
治療歴あり - EV単剤：
グローバル第Ⅲ相EV-301試験および第Ⅱ相EV-201試験データを中国での申請に利用
するために、白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴がある中国人の患者を対象とした
第Ⅱ相EV-203試験を実施する。IND提出済
治療歴なし（一次治療） - EVおよびペムブロリズマブとの併用：
進行中のグローバル第Ⅲ相EV-302試験に中国の施設を追加する
OS：全生存期間、HR：ハザード比、PFS：無増悪生存期間、ORR：客観的奏効率、IND：治験許可申請
エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/5）： 12
筋層浸潤性膀胱がん治療の状況
早期 - 尿路上皮がんの病期 - 後期
筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC） 筋層浸潤性膀胱がん（MIBC) 転移性尿路上皮がん（mUC）
ステージ0a-1 ステージ2および3 ステージ4
Ta： 非浸潤性乳頭状がん T2： 筋層浸潤性がん T4b： 骨盤壁・腹壁浸潤性がん
Tis： 上皮内がん T3： 膀胱周囲脂肪体浸潤性がん N1-3： リンパ節転移
T1： 粘膜固有層浸潤性がん T4a： 隣接臓器（前立腺、子宮、膣） M1： 遠隔転移
へ浸潤したがん
MIBC治療状況 *
~20% ~80% （* 標準治療・承認されている薬剤は地域・国ごとに違う点もあるが、基本的な
治療の流れは同じ）
手術 不適応 手術 適応
根治的膀胱摘除術（RC）に骨盤リンパ節郭清（PLND）
を組み合わせた治療が、MIBCに対する標準療法として
~1/3 ~2/3 確立している
シスプラチン シスプラチン RCを予定しているシスプラチン適応の非転移性MIBC
不適応 適応 患者における望ましい全身療法として、術前化学療法
が汎用されている
膀胱摘除術へ
膀胱摘除術 アンメットメディカルニーズ
＋ RCおよびPLNDを施行しても、約40%の患者が診断後
直接移行
術前化学療法 3年以内に転移性がんにより死亡する 1
EV+Pembro併用療法の 治療オプションはシスプラチンベース療法に限定されて
現ターゲット おり、現時点で、シスプラチン不適応の患者に対して
適用できる全身療法はない
1: Stein JP, et al., 2001
Pembro：ペムブロリズマブ
エンホルツマブ ベドチン（EV）（4/5）： 13
筋層浸潤性膀胱がんの開発プログラム
EVとペムブロリズマブの併用療法の可能性を
アンメットニーズの高い筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）に拡大する
EVとペムブロリズマブの併用療法をMIBCに適用する根拠
白金製剤なしの治療オプションであるEVとペムブロリズマブの併用療法は、EV-103試験の
転移性尿路上皮がん一次治療としての評価において、有望なデータを示した
この併用は獲得免疫を介して抗腫瘍活性を増強する可能性が非臨床試験で示唆されている
MIBC患者対象ピボタル試験
1) シスプラチン不適応患者対象 第Ⅲ相試験（KEYNOTE-905）：
EV + Pembro 周術期投与 vs. 膀胱摘除術のみ
評価項目：
EFSおよびOSの評価期間 主要（dual）： EFSおよびpCR
Pembro単剤
A群 ［3サイクル］ 膀 pCR Pembro単剤 ［14サイクル］ 主な副次： OS
胱
膀胱摘除術へ
B群 直接移行 （SoC） 摘 観察 （SoC） n=836、1:1:1に無作為化
EV+Pembro
除
EV+Pembro Merck社が実施中の
C群 ［3サイクル］ 術 ［6サイクル］ Pembro単剤 ［8サイクル］
KEYNOTE-905試験にC群を追加
1サイクル = 21日
2) シスプラチン適応患者対象 第Ⅲ相試験： 準備中（Seagen社およびMerck社との共同）
Pembro：ペムブロリズマブ、SoC：標準療法、EFS：無事象生存期間、pCR：病理学的完全奏効、OS：全生存期間
エンホルツマブ ベドチン（EV）（5/5）： 14
売上期待値のアップデート
転移性尿路上皮がん（mUC）および筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）での
売上期待規模は3,000億円～4,000億円に大きく上方修正
期待ピーク時売上
（億円）
2020年10月アップデート
以下の要因による上方修正：
3,000 - 4,000 MIBCでの売上期待
実際の臨床試験データに基づき
売上期待を見直し
2,000 - 3,000
2019年10月アップデート
1,000 - 2,000 mUC 一次治療の売上期待を反映
2018年5月時点
500 - 1,000 mUC 二次治療以降の売上期待
注） 期待ピーク時売上：市場での売上予測であり、アステラスが計上する売上とは異なる
FOCUS AREAアプローチの進展（1/3）： ミトコンドリア 15
ASP0367 - 原発性ミトコンドリアミオパチー
原発性ミトコンドリアミオパチー患者における開発プログラムについて
FDAからファストトラック指定を取得
原発性ミトコンドリアミオパチー（PMM） ASP0367/MA-0211の特徴
遺伝子の変異によりミトコンドリアの機能が Mitobridge社創製の選択的 PPARδ 調節剤
障害されるミトコンドリア病であり、筋肉の 遺伝子発現プログラムを活性化し、ミトコンドリア活性に
機能の低下、運動における持久力の低下 おいて非常に重要なタンパク質を生成する
（運動不耐性など）や疲労の増加、 ATP/エネルギーを作る燃料として脂肪酸の使用を増やす
ならびに筋萎縮といった症状が現れる 新しいミトコンドリアを生成する
さらに心筋の機能低下による心筋症や ＜前臨床試験＞ PMM患者から採取した線維芽細胞に
心不全、横隔膜など呼吸筋の機能低下に おいて、ASP0367が PPARδ 標的遺伝子の発現を増加し
よる呼吸不全や肺炎などの重篤かつ生命 ミトコンドリアの機能を亢進することを確認
を脅かす合併症を引き起こす可能性がある
＜臨床試験＞ ASP0367の健康成人対象第Ⅰ相試験に
ミトコンドリア病の点有病率は、少なくとも おいて、安全かつ良好な忍容性データと共に、
8,000人に1人（ミトコンドリアミオパチーの 用量依存的な PPARδ 標的遺伝子の発現増加を確認
症状を呈する患者に限定した場合）、
もしくは4,300人に1人（症状がない患者を ASP0367の開発状況
含めた場合）である 1
現在承認された治療法はなく、アンメット PMM対象の第Ⅱ/Ⅲ相試験を準備中
メディカルニーズの高い疾患である （2021年1-3月に開始予定）
DMD対象の開発も進行中（第Ⅰb相試験準備中）
1：Gorman GS, et al., 2015
FDA：米国食品医薬品局、PPARδ：ペルオキシソーム増殖剤活性化受容体デルタ、ATP：アデノシン三リン酸、DMD：デュシェンヌ型筋ジストロフィー
FOCUS AREAアプローチの進展（2/3）： 再生と視力の維持・回復 16
ASP7317 - 萎縮型加齢黄斑変性
開発プログラム全体の最適化のために、
第Ⅰb/Ⅱ相試験のプロトコル改訂案をFDAへ提出
下記理由により、第Ⅰb/Ⅱ相試験の症例組み入れが大幅に遅延
試験対象となる重度の視力障害を有する患者数が非常に限られている上に、スクリーニング
不適格率も高く、当初の想定より症例組み入れが難しいことが判明
細胞移植手術後の免疫抑制中に新型コロナウイルスに感染すると、深刻で生命を脅かす合併症を
引き起こす可能性があることを鑑み、現在も症例のスクリーニングおよび組み入れを中断している
開発プログラム全体の強化を目指したプロトコル改訂案
中等度の視力障害を有する患者も対象とする
⇒ 適格症例の幅を拡大し、今後のPoC試験でも本患者層の組み入れを可能とする
タクロリムスおよびMMFによる免疫抑制療法を、より短期間のタクロリムス投与のみのレジメンへ
変更する
⇒ 高齢患者における免疫抑制に伴うリスクを軽減する
PoCパートは別試験として切り離す
⇒ 第Ⅰb相の結果に基づき最適な主要評価項目を選択することが可能となり、PoC試験デザイン
策定に有用な情報を得られることで、PoC試験規模が縮小されるなど、結果的に開発プログラム
全体の柔軟性を高める
FDAからのフィードバックに基づき第Ⅰb/Ⅱ相試験プロトコル改訂が
最終化され次第、ASP7317開発計画を更新する予定
FDA：米国食品医薬品局、MMF：ミコフェノール酸モフェチル、PoC：コンセプト検証
FOCUS AREAアプローチの進展（3/3）： ASIM 17
PRIMARY FOCUSのアップデート
Primary Focus（PF）の「ASIMバイオロジー」を完了し、次世代研究に移行する
Primary Focus
ASIMバイオロジーの中心であるLAMP-vax技術は
創薬研究を完了し、臨床試験における検証段階に ✔ 再生と視力の維持・回復
到達した Primary Focus候補
✔ がん免疫
ASP0892（ピーナツアレルギー適応）：第Ⅰ相
ASP2390（ハウスダスト誘発アレルギー性鼻炎 ✔ ミトコンドリアバイオロジー
適応）：第Ⅰ相 ✔ ✔ 遺伝子治療
次世代免疫調節技術を探索し、ASIMとは作用機序 ✔ 免疫ホメオスタシス * ASIMバイオロジー
やモダリティが異なるプラットフォーム群を特定した。
人間が本来持つ恒常性維持の仕組みを利用した
次世代免疫調節
革新的治療の提供を目指し、社内研究（細胞医療）
プラットフォームへの移行
や研究提携（Pandion Therapeutics社）を開始した
自己免疫疾患 アレルギー
この度、「ASIMバイオロジー」はプロジェクトを Disease D
創出するPFの役割を完了したと判断した
免疫ホメオスタシス ASIMバイオロジー
「免疫ホメオスタシス*」をPF候補として指定した
現在進行中のASP0892およびASP2390の
Biology Modality B M
免疫 細胞・
臨床試験は継続する ホメオスタシス 二重特異性抗体 ASIM LAMP-vax等
現在指定されているPFの数は4つとなる
* 研究コンセプトをより適切に反映させるため、本分野の名称を「複合免疫制御」から「免疫ホメオスタシス」という名称に変更
ASIM：抗原特異的免疫調節
2020年度に期待される主なパイプラインのイベント 18
当局の判断 エンザルタミド M1 CSPC（欧州）
M0 CRPC（中国）
M0 CRPC；OSデータ追加のための添付文書改訂（欧州）
ロキサデュスタット 保存期の慢性腎臓病に伴う貧血（日本）
申請 * エンホルツマブ 転移性尿路上皮がん； 白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の
ベドチン 治療歴あり（米国†、欧州、日本）
転移性尿路上皮がん； PD-1/L1阻害剤の治療歴あり、
白金製剤未治療かつシスプラチン不適応（米国‡）
下線：前回の決算発表時（2020年度第1四半期決算；2020年8月）からの更新
* 試験結果判明、社内での評価・決定、必要に応じ当局との相談後に実施。当局への申請書類の提出
† 迅速承認を正規承認に変えるための追加申請
‡ 適応拡大のための追加申請
適応症等の詳細は「新薬開発状況」を参照
M1 CSPC：転移性去勢感受性前立腺がん、M0 CRPC：非転移性去勢抵抗性前立腺がん、OS：全生存期間
Rx+プログラム： 最新状況 19
（下線： 2020年8月の2020年度第1四半期決算発表以降の更新）
強固な事業基盤確立に向けて確実に進捗
フィットネスサービス事業 （Fit-eNce）：
神奈川県内のフィットネスクラブを通じて地域限定でサービス開始
運動支援アプリ：
医学系研究実施中
デジタルセラピューティクス：
BlueStar： 製品開発中
光イメージングを応用した精密手術ガイド：
ASP5354： 第Ⅱ相試験実施中（2020年10月 FSFT達成）
米国FDAからファストトラック指定を取得
極小の体内埋め込み型医療機器：
Iota Biosciences, Inc. 買収に関する契約締結
FSFT：最初の症例への投与、FDA：米国食品医薬品局
Rx+プログラムの進展（1/2）： 20
光イメージングを応用した精密手術ガイド
2020年10月第Ⅱ相試験においてFSFTを達成
前臨床試験の結果から手術中に尿管を可視化する新たなアプローチとして、
FDAからファストトラック指定を取得
医原性尿管損傷（IUI） ASP5354の特徴
腹部および骨盤内手術の際、誤って尿管を 子宮摘出手術等、腹部および骨盤内手術において
傷つけてしまうことにより発生 尿管の位置の把握を可能にする精密手術ガイド
米国における200万例を超える手術症例調査に 尿管を可視化し、手術中に術者が尿管の位置を
よると、IUIは死亡率が高く、入院期間の延長や 認識できるようになれば、IUIのリスクが低減すると
医療費の増加とも関連した、アンメットメディカル 期待される
ニーズの高い外傷であることが示されている 1 現時点において、忍容性および安全性の問題は
IUIの発生を防ぐためには手術中に尿管を可視化 認められていない
することが有用と報告されている 2 前臨床及び、臨床試験の初期データにおいて
尿管の可視化を確認
尿管を可視化する方法として、手術時に尿管に
ステントを挿入することで尿管の位置を把握する
手術補助手技があるが、敗血症や慢性腎不全、
腎機能障害の懸念があり普及していない 3
非侵襲的に尿管を可視化できる有用な方法は
承認されておらず、ASP5354のような新たな
手段が求められている
前臨床試験結果（ブタ） 臨床試験結果
FSFT：最初の症例への投与、FDA：米国食品医薬品局
1：Halabi WJ et al., Dis Colon Rectum. 2014; 57:179-86. 2：The International Urological Guidelines
3：Chahin et al., 2002; Redan & McCarus, 2009; Fanning et al., 2011; Boyanet al, 2017; Nakada & Patel, 2019; Preminger, 2020.
Rx+プログラムの進展（2/2）： 21
極小の体内埋め込み型医療機器
米国Iota Biosciences, Inc.買収に関する契約締結
Rx+ Story™実現に向けて注力する事業領域（スフィア）横断的に応用可能な最先端技術獲得
2019年8月からプロジェクトベースで進めてきた協働を拡大・加速し、商業化までの権利確定
画期的な極小体内埋め込み型医療機器に関する技術と
バイオエレクトロニクス分野の世界トップタレントの獲得により、Rx+事業創出を加速
iota powered by Astellasをバイオエレクトロニクスの中核拠点化
パーソナルデータを 既存の医療手段が 身体機能を支えて
活用して発症や 利用できない人の 活動的な暮らしを
重症化を予防する 選択肢を広げる 可能にする
超音波による超小型化
電力伝送、双方向データ通信 局所・正確な生体センシング
例) 酸素濃度、pH, 圧力、温度
電気による生体組織への部位
特異的刺激
例) 神経、筋肉
今後の予定 22
2020年12月10日（木）
R&D ミーティング
～Focus Areaアプローチの進捗～
2021年5月予定
次期経営計画に関する説明会
参考資料
2020年度第2四半期： 費用項目 24
コアベース： 費用項目の増減
売上原価率 主に製品構成の変化により低下
1.9 ppt低下 （未実現利益消去に係る為替の影響は原価率上昇方向（+ 1.0 ppt））
販管費 米国での売上拡大に伴うXTANDI共同販促費の増加
前年度2Qに損失評価引当金の戻入れによる一過性の減少（82億円）
7.1%増加
上記2つを除くと前同比1.9%減少
研究開発費
後期開発品の開発費用増加に加え、Audentes社の研究開発費が増加要因
6.4%増加
2020年度2Q実績： 地域別売上収益 25
（億円） 19年度2Q 20年度2Q 増減率
日本 1,833 1,442 -21.3%
米国 2,167 2,367 +9.2%
エスタブリッシュドマーケット 1,467 1,389 -5.4%
グレーターチャイナ 294 296 +0.5%
インターナショナル 634 567 -10.5%
エスタブリッシュドマーケット： 欧州、カナダ、オーストラリア
グレーターチャイナ： 中国、香港、台湾
インターナショナル： ロシア、中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、韓国、輸出売上等
2020年度2Q実績： 主要製品の売上 26
19年度 20年度 為替の影響を 20年度
（億円） 増減率 除いた増減率
2Q 2Q 通期予想*
XTANDI 1,950 2,255 +15.6% +16.8% 4,646
ゾスパタ 57 110 +91.9% +94.0% 231
PADCEV - 60 - - 130
OAB製品 1,038 961 -7.4% -6.5% 1,979
ミラベグロン 788 800 +1.5% +2.6% 1,679
ベシケア 251 162 -35.4% -35.1% 300
プログラフ 962 896 -6.9% -6.1% 1,820
PADCEVはSeagen社からのコ・プロモーション収入 * 2020年8月公表
OAB（過活動膀胱）製品：ベシケア＋ミラベグロン（製品名：ベタニス／ミラベトリック／ベットミガ）
プログラフ（アドバグラフ／グラセプター／アスタグラフXLを含む）
2020年度通期業績 修正予想 27
通期予想
（億円） 修正予想 差異
（8月修正）
売上収益 12,565
研究開発費 2,335
変更なし
コア営業利益 2,510
コア当期利益 2,005
＜フルベース＞
営業利益 2,465 2,105 -360
当期利益 1,975 1,695 -280
為替レート（実績） 28
期中平均レート
通貨 19年度2Q 20年度2Q 変動
ドル 109円 107円 2円高
ユーロ 121円 121円 0円高
期首‐期末レートの変動
通貨 19年度2Q 20年度2Q
ドル 3円高 3円高
ユーロ 7円高 5円安
【為替の業績への影響】
売上収益： 53億円の減少、コア営業利益： 65億円の減少
未実現利益消去に係る為替の影響： 売上原価率 +1.0 ppt
2020年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度 29
為替レートの前提 (期中平均） 20年度通期予想
ドル 109円
ユーロ 120円
2020年度2Q以降の為替レートの想定：1ドル110円、1ユーロ120円
2020年度修正予想の為替感応度（2Q以降）の概算値*
期中平均レート 期末日レート
予想前提より1円高 予想前提より1円高
通貨
売上収益 コア営業利益 コア営業利益
ドル 約43億円減少 約8億円減少 約5億円増加
ユーロ 約20億円減少 約8億円減少 約2億円増加
* 海外グループ会社の業績連結時の換算レートが、 2020年7月以降、 2020年度2Q以降の想定為替レートから変動した場合の影響額を試算したもの
バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト 30
（億円） 20年3月末 20年9月末
総資産 23,152 22,370
現金及び現金同等物 3,184 2,867
親会社所有者帰属持分 12,892 13,296
親会社所有者帰属持分比率（％） 55.7% 59.4%
（億円） 19年度2Q 20年度2Q 19年度
営業CF 1,017 1,150 2,220
投資CF -466 -383 -3,898
フリーCF 551 767 -1,678
財務CF -460 -1,097 1,811
社債及び短期借入金の増減額 - -1,420 3,260
長期借入れによる収入 - 800 -
配当金支払額 -358 -372 -735
キャピタルアロケーション 31
成長を実現するための
事業投資を最優先 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20
戦略に沿った事業開発機会の追求
（円） 一株当たり配当
40
中長期的な利益成長に 30
42
基づき、配当は安定的 20
10
32 34 36 38 40
かつ持続的に向上 0
FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20 （予想）
安定的な増配を継続
（億円）
4,500
現金及び現金同等物
自己株式取得は 3,000
機動的に実施 1,500
自己株式取得実施額
0
FY15 FY16 FY17 FY18 FY19
資金残高も考慮した機動的な実施
株主還元の推移 32
（円） （億円）
2,500
40 一株配当*（左軸） 当期利益**（右軸）
2,000
30
1,500
42
20 40
38
1,000
10
500
0 0
（億円）
FY05 FY06 FY07 FY08 FY09 FY10 FY11 FY12 FY13 FY14 FY15 FY16 FY17 FY18 FY19 FY20
（予想）
配当総額 393 423 552 569 582 577 577 594 606 660 685 713 721 724 750 780
自己株式取得 462 2,199 818 1,234 270 - - 494 300 582 1,193 914 1,300 1,600 500
総還元性向（%） 82 200 77 106 70 85 74 118 100 92 97 74 123 105 64
* 2014年4月1日を効力発生日として5分割の株式分割を実施（2005年度の期首に株式分割が実施されたものとして調整した数値を表示）
** 2013年度（2014年3月期）以降の会計年度は国際会計基準（IFRS）
経営計画 2018 で紹介した今後の申請予定 33
2020年10月現在
エンザルタミド
✓✓✓: 承認 非転移性去勢感受性前立腺がん
✓✓: 申請
エンザルタミド ゾルベツキシマブ
✓: 結果入手 転移性去勢感受性前立腺がん 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
申請準備中 （米国・日本） ✓✓✓
（欧州） ✓✓ ギルテリチニブ
AML（造血幹細胞移植後の維持療法）
エンホルツマブ ベドチン
エンザルタミド 白金製剤およびPD-1/PD-L1阻害剤 ギルテリチニブ
非転移性去勢抵抗性 による治療歴のある転移性 AML（寛解導入化学療法後の維持療法）
前立腺がん ✓✓✓ 尿路上皮がん（米国） ✓✓✓
ギルテリチニブ
ギルテリチニブ ロキサデュスタット AML（未治療、強力な化学療法不適応）
再発または難治性AML ✓✓✓ 慢性腎臓病に伴う貧血
保存期（日本） ✓✓ ギルテリチニブ
AML（未治療、強力な化学療法適応）
ロキサデュスタット ロキサデュスタット
慢性腎臓病に伴う貧血 慢性腎臓病に伴う貧血 fezolinetant
透析期（日本） ✓✓✓ 透析期・保存期（欧州） ✓✓ 更年期に伴う血管運動神経症状
2018年度 2019年度-2020年度 2021年度以降
疾患領域： がん 泌尿器、腎疾患 その他
注）社内での評価・決定、必要に応じ当局との相談後に申請。最初の国・地域（米国・欧州・日本のいずれか）での申請予定
AML：急性骨髄性白血病
成長の基盤となる開発パイプライン 34
第Ⅰ相 第Ⅱ相 第Ⅲ相 申請
ASP1948/PTZ-329 ゾルベツキシマブ （膵臓腺がん） エンザルタミド エンザルタミド
（M0 CSPC、M1 CSPC：中国） （M1 CSPC：欧州）
ASP1951/PTZ-522 エンホルツマブ ベドチン ギルテリチニブ エンザルタミド
（その他の種類の固形がん） （より早期ステージのAML、小児） （M0 CRPC：中国）
ASP9801 エンホルツマブ ベドチン ギルテリチニブ
ASP7317 （萎縮型加齢黄斑変性等）
（mUC、MIBC） （R/R AML：中国）
ASP7517 ASP1128/MA-0217 （急性腎障害） ゾルベツキシマブ ロキサデュスタット
（胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん） （保存期の慢性腎臓病に伴う貧血：日本）
ASP0892 ASP3772 （肺炎球菌感染症の予防）
ペフィシチニブ ロキサデュスタット
（関節リウマチ：中国） （慢性腎臓病に伴う貧血：欧州）
ASP0367/MA-0211 FX-322 （感音難聴）
ミラベグロン ミラベグロン
resamirigene bilparvovec （小児：欧州） （小児NDO：米国）
ASP2390
/AT132 （XLMTM） fezolinetant
ASP0598 （更年期に伴う血管運動神経症状）
ASP0367/MA-0211 （PMM）
AT845
bleselumab （rFSGS）
ASP8062
ロキサデュスタット （CIA）
ASP1617 isavuconazole （小児：米国）
がん Focus Areaアプローチ（がん免疫を除く） その他
詳細は「新薬開発状況」を参照
XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、rFSGS：再発性巣状糸球体硬化症、PMM：原発性ミトコンドリアミオパチー、CIA：化学療法に伴う貧血、M0：非転移性、
M1：転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、R/R：再発または難治性、AML：急性骨髄性白血病、mUC：転移性尿路上皮がん、
MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、NDO：神経因性排尿筋過活動
開発の進展 35
臨床入りから承認まで： 2020年度第1四半期決算発表（2020年8月）以降の進捗
第Ⅰ相入り 第Ⅱ相入り 第Ⅲ相入り 申請 承認
ASP0367 エンホルツマブ ミラベグロン エンザルタミド
原発性 ベドチン 小児における 錠剤（追加剤形）：
ミトコンドリア 筋層浸潤性膀胱がん 神経因性排尿筋 米国
ミオパチー 過活動：
米国
ASP1650： 精巣がん（第Ⅱ相）
ASP8302： 低活動膀胱（第Ⅱ相）
開発中止
ASP1235/AGS62P1： 急性骨髄性白血病（第Ⅰ相）
ASP8374/PTZ-201： がん（第Ⅰ相）
注） 開発段階の進展の定義
第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認、次相への進展：社内の意思決定機関における決定、
申請：当局への申請書類の提出、開発中止：社内の意思決定機関における決定
エンザルタミド： アンドロゲン受容体阻害剤（1/2） 36
米国・欧州・日本 根治治療 去勢感受性 去勢抵抗性
ARCHES
M1 CSPC AFFIRM
新規診断 PREVAIL
診断 M1 CRPC
手術 M1 CRPC
M1 CSPC再発 （二次治療
（一次治療） 以降）
米国・日本上市
救済療法 欧州申請 上市 上市
監視療法
PROSPER
放射線
EMBARK
EMBARK M0 CRPC
M0 CSPC 上市
第Ⅲ相： 2019年12月に米国で、2020年5月に日本で承認取得
M1 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,150
ARCHES 2019年7月に欧州で申請
第Ⅲ相： 症例組み入れ終了
M0 CSPC プラセボ対照、ADT併用 n=1,068
EMBARK
中国 • M1 CRPC： 2019年11月に承認取得、2020年3月に上市
• M0 CRPC： グローバル第Ⅲ相PROSPER試験結果に基づき2019年10月に申請
• M1 CSPC： 2019年9月に第Ⅲ相China-ARCHES試験のFSFTを達成
M1：転移性、M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、ADT：アンドロゲン除去療法、FSFT：最初の症例への投与
エンザルタミド（2/2）: 病期別第Ⅲ相試験データ 37
早期前立腺がんにおいても薬効を示す
一貫した生存期間の延長
より長い投与期間
早期 後期
病期 去勢感受性（CSPC） 去勢抵抗性（CRPC）
M0 M1 M0 M1 M1
（化学療法歴なし） （化学療法歴あり）
第Ⅲ相試験 EMBARK ARCHES ENZAMET PROSPER PREVAIL AFFIRM
従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性
対照 プラセボ プラセボ 抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤 プラセボ プラセボ プラセボ
✔ rPFS
MFS ✔ rPFS ✔ OS ✔ MFS HR 0.17 ✔ OS
主要評価項目
（試験進行中） HR 0.39 HR 0.67 HR 0.29 ✔ OS HR 0.63
HR 0.71*
全生存期間 ✔ ✔ ✔ ✔
（試験進行中） （未達）
（OS） HR 0.67 HR 0.73 HR 0.77 HR 0.63
投与期間 ✔ ✔ ✔ ✔
（試験進行中） （未達）
（DoT） 29.5ヵ月 33.9ヵ月 17.5ヵ月 8.3ヵ月
✔： 結果入手済、 *： 事前に設定した中間解析
M0：非転移性、M1：転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、MFS：無転移生存期間、rPFS：画像診断上の無増悪生存期間、
HR：ハザード比
ギルテリチニブ： FLT3阻害剤 38
PASHA (HOVON)
PrE0905 (PrECOG)
維持療法
地固め療法
GOSSAMER 救援療法
寛解導入療法
維持療法 ADMIRAL
移植
MORPHO
FLT3 mut+ 上市
AML
低強度
化学療法
LACEWING
単独療法と救援療法との比較 米国・日本・欧州で上市
再発または難治性 第Ⅲ相： ADMIRAL n=371
（2:1） 2020年3月に中国で申請（優先審査に指定）
第Ⅲ相： PASHA (HOVON) 強力な化学療法との併用、 n=768 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：HOVON）
未治療
ギルテリチニブとミドスタウリン
（強力な化学療法適応）
第Ⅱ相： PrE0905 (PrECOG) の比較 (1:1) n=179 FSFT： 2019年12月（治験依頼者：PrECOG, LLC）
アザシチジン併用療法と
未治療
第Ⅲ相： LACEWING アザシチジン単独療法の比較 n=250 FSFT： 2016年11月
（強力な化学療法不適応）
（2:1）
造血幹細胞移植後の 単独療法とプラセボとの比較
第Ⅲ相： MORPHO n=346 症例組み入れ終了、BMT-CTNと共同
維持療法 （1:1）
単独療法とプラセボとの比較
化学療法後の維持療法 第Ⅱ相： GOSSAMER n=98 症例組み入れ終了
（2:1）
下線：前回の決算発表時（2020年度第1四半期決算；2020年8月）からの進捗
FLT3 mut+：FLT3遺伝子変異陽性、AML：急性骨髄性白血病、FSFT：最初の症例への投与、
HOVON：The Haemato Oncology Foundation for Adults in the Netherlands、BMT-CTN: Blood and Marrow Transplant - Clinical Trial Network
エンホルツマブ ベドチン（EV）：ネクチン-4を標的とするADC（1/3） 39
尿路上皮がん
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； 2020年9月に主要評価項目（OS）達成
第Ⅲ相: EV-301 n=608
EV単剤 vs. 化学療法 （中間解析結果に基づく）
FSFT： 2020年4月
治療歴がなく白金製剤適応のmUC； EV-103試験のEV+Pembro併用で認められた
第Ⅲ相: EV-302 n=760 良好な有効性データおよび転移性尿路上皮がん
EV + Pembro vs. 化学療法
一次治療体系における最近の動向をふまえ、
C群（EV+Pembro+白金製剤併用群）を中止
第Ⅲ相： EV-303 シスプラチン不適応のMIBC；
n=836 2020年7月に EV + Pembro併用群を追加
/KEYNOTE-905 Pembro +/- EV（周術期）+ RC vs. RCのみ
第Ⅲ相 シスプラチン適応のMIBC 準備中（Seagen社およびMerck社との共同）
PD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； EV単剤 コホート1： 2019年12月に米国で承認取得
第Ⅱ相: EV-201 コホート1： 白金製剤治療歴あり n=219 （迅速承認プログラムに基づく）・上市
コホート2： 白金製剤未治療かつシスプラチン不適応 コホート2： 2020年10月に良好なORR結果入手
コホートA - GおよびK（mUC）
A-G： EVとPembroの併用、EVと他の化学療法の併用
第Ⅰb/Ⅱ相：
K： EV単剤 vs. EV + Pembro n=407 FSFT： 2017年11月
EV-103
コホートHおよびJ（シスプラチン不適応MIBC；RC適応、術前投与）：
H： EV単剤、J： EVとペムブロリズマブの併用
<ブリッジング試験（中国）>
第Ⅱ相： EV-203 n≈40 準備中（IND提出済）
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC； EV単剤
その他の種類の固形がん
ホルモン受容体陽性/HER2陰性 乳がん、トリプルネガティブ乳がん、
第Ⅱ相:
扁平上皮非小細胞肺がん、非扁平上皮非小細胞肺がん、 n=240 FSFT： 2020年3月
EV-202
頭頸部がん、胃がん・胃食道接合部がんまたは食道がん
下線：前回の決算発表時（2020年度第1四半期決算；2020年8月）からの進捗
mUC：転移性尿路上皮がん、OS：全生存期間、Pembro：ペムブロリズマブ、FSFT：最初の症例への投与、MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、RC：根治的膀胱摘除術、
IND：治験許可申請
エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/3）： EV-103試験デザイン 40
用量漸増コホート 用量拡大コホート
コホートA コホートD コホートG
EV + Pembro
EV EV + Pembro EV + Cis, 1L EV + Cis/Carbo
シスプラチン不適応
局所進行性 推奨用量 シスプラチン不適応 + Pembro
1L or 2L
または 1L コホートE 1L
転移性 EV + Carbo, 1L
尿路上皮 コホートK コホートF
がん EV単剤 vs. EV+Pembro コホートB （オプション）
(1:1, n=150 in total) （オプション） EV + ゲムシタビン
シスプラチン不適応, 1L EV + Pembro, 2L 1L or 2L
コホートH コホートJ
筋層浸潤性
膀胱がん EV単剤 EV + Pembro
シスプラチン不適応 シスプラチン不適応
ESMO 2019およびASCO GU 2020で発表したデータの対象コホート（シスプラチン不適応、一次治療）
エンホルツマブ ベドチンとペムブロリズマブの併用をシスプラチン不適応患者における
一次治療として評価した、EV-103試験コホートKおよび他コホートのデータが、
米国での迅速承認プログラムに基づく申請をサポートする可能性あり
Pembro：ペムブロリズマブ、1L：一次治療、2L：二次治療、Cis：シスプラチン、Carbo：カルボプラチン、RC：根治的膀胱摘除術、
ESMO：European Society for Medical Oncology、ASCO GU：Genitourinary Cancers Symposium of the American Society of Clinical Oncology
エンホルツマブ ベドチン（3/3）： 尿路上皮がん患者数 41
MIBC mUC
年間の 全ての
尿路上皮がん ステージ 膀胱摘除術 Total 薬物治療 薬物治療
患者数 （新規）
施行後 （新規＋再発） （一次治療） （二次治療以降**）
米国 79,000 20,000 19,000 15,000 8,000
欧州 * 118,000 32,000 29,000 27,000 12,000
日本 39,000 10,000 8,000 7,000 3,000
中国 101,000 24,000 29,000 24,000 9,000
今後、新薬の登場により薬物治療患者数は増加する可能性あり
* 欧州： イギリス、フランス、イタリア、ドイツ、スペイン
** 二次治療以降： 白金製剤やPD-1/L1阻害剤などの治療歴あり
Kantar Health incident and newly recurrent patients
MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、mUC：転移性尿路上皮がん
ゾルベツキシマブ： 抗CLAUDIN 18.2モノクローナル抗体 42
ターゲット：Claudin18.2 胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
タイトジャンクションの主要な構成因子で、 対象となる患者層：
上皮細胞層の細胞間の隙間をふさぐ Claudin18.2高発現の局所進行性または
転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん
様々ながん種において広範囲に発現
胃がん患者の約70%で発現、そのうち約30%が 胃がんは、世界でがんによる死因の3番目を
進行中の第Ⅲ相試験の組み入れ基準に合致 占める 1
原発性膵臓腺がん患者の約60%で発現、 転移性胃腺がんおよび食道胃接合部腺がんの
そのうち約20%が進行中の第Ⅱ相試験の 5年生存率は20%未満 2,3
組入れ基準に合致すると推定
ステージ4の胃がんの全生存期間の中央値は
10-15ヵ月 4,5
第Ⅲ相： SPOTLIGHT 一次治療、mFOLFOX6との併用、プラセボ対照 n=550 FSFT： 2018年10月
第Ⅲ相： GLOW 一次治療、CAPOXとの併用、プラセボ対照 n=500 FSFT： 2019年1月
胃腺がんおよび
食道胃接合部腺がん コホート1： 三次以降の治療、ゾルベツキシマブ単剤
第Ⅱ相： ILUSTRO コホート2： 一次治療、mFOLFOX6との併用 n=112 FSFT： 2018年9月
コホート3： 三次以降の治療、ペムブロリズマブとの併用
nab-パクリタキセルとゲムシタビンとの併用、
膵臓腺がん 第Ⅱ相 n=141 FSFT： 2019年5月
プラセボ対照
1: WHO Cancer Fact Sheet - Globocan 2018, 2: Pennathur A, et al., 2013, 3: Sahin U, et al., 2008, 4: 2017 RDPAC survey, 5: Iizumi S, et al. 2018
mFOLFOX6：5-FU＋ロイコボリン＋オキサリプラチン、CAPOX：カペシタビン＋オキサリプラチン、FSFT：最初の症例への投与
FEZOLINETANT： NK3受容体拮抗剤 43
血管運動神経症状（VMS）は Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2
QOL（生活の質）に大きな影響を及ぼす 初期のデータ分析では、慢性的なホルモン補充療法
身体症状として、ほてりや発汗・寝汗などがあり、 （HRT）の使用と心血管疾患およびがんのリスクの
睡眠に影響を与える可能性がある 増加との関連が示された
身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみと WHIの報告以降、HRTと同等の有効性を有し、
いった精神症状につながる。 重要な安全性の懸念がない、HRTの代替薬となる
ようなものはなく、大きなアンメットメディカルニーズが
日常生活の様々な場面でネガティブに影響する 1
生じている
米国および欧州
第Ⅲ相: SKYLIGHT 1 中等度から重度のVMSを有する閉経後の更年期女性 n=527 症例組み入れ完了
12週： 二重盲検、30 mg vs. 45 mg vs. プラセボ（1:1:1）
12週（二重盲検）時点の
第Ⅲ相: SKYLIGHT 2 40週： 非対照、30 mg または 45 mg n=501
LSLV達成
閉経後の更年期女性 新規症例スクリーニング
第Ⅲ相: SKYLIGHT 4 n=1,740
52週： 二重盲検、30 mg vs. 45 mg vs.プラセボ（1:1:1） を停止
アジア（日本を除く）
中等度から重度のVMSを有する閉経後の更年期女性
第Ⅲ相: MOONLIGHT 1 12週： 二重盲検、30 mg vs. プラセボ（1:1） n=300 FSFT： 2020年4月
12週： 非対照、30 mg
第Ⅲ相: MOONLIGHT 3 閉経後の更年期女性、非盲検、30 mg を52週投与 n=150 FSFT： 2020年8月
日本： 開発計画を検討中（日本ローカル開発を予定）
下線：前回の決算発表時（2020年度第1四半期決算；2020年8月）からの進捗
1: DelveInsight, Epidemiology Forecast, June 2018, 2: Data Source - IMS NPA (2000-2016), IMS NSP (2000-2016). (3 HTs and SSRI) NAMS 2015
Position Statement. LSLV：最後の症例の観察終了、FSFT：最初の症例への投与
AT132 (RESAMIRIGENE BILPARVOVEC): 遺伝子治療 44
rAAV8-Des-hMTM1
AT132の特徴 X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）
2020年1月に買収したAudentes Therapeutics社の X染色体連鎖性の希少神経筋疾患であり、
遺伝子治療パイプラインにおけるリードプログラム MTM1遺伝子の機能欠損変異が原因
AAV8によりヒトMTM1遺伝子を骨格筋細胞に 新生児男子4-5万人におよそ1人の割合で発生
送達してミオチュブラリン酵素を発現するように設計 生後18ヵ月時点の推定生存率は約50%
薬事関連認定： 80%を超える患者で人工呼吸器による補助が必要
＜米国＞RMAT（再生医療先進治療）指定、 運動機能の発達が大幅に遅滞
希少小児疾患指定、ファストトラック指定、
治療法は存在せず、支持療法のみ
オーファンドラッグ指定
＜欧州＞PRIME指定、オーファンドラッグ指定
vs. 遅延コントロール群
ASPIRO
パート1： 用量漸増
重篤な有害事象が認められたため、
コホート1： 1 x 1014 vg/kg n=26
（XLMTM患者対象の 臨床試験を差し止め（clinical hold)
コホート2： 3 x 1014 vg/kg
申請用臨床試験）
パート2： ピボタル用量拡大コホート（3 x 1014 vg/kg)
(r)AAV：（遺伝子組み換え）アデノ随伴ウイルス、hMTM1：ヒトミオチュブラリン遺伝子、Des：デスミンプロモーター、PRIME: PRIority Medicines、vg：ベクターゲノム
変化する医療の最先端へ