2160 Ｍ－ＧＮＩ 2020-10-23 15:00:00
（開示情報の経過）中国における肝線維症治療薬F351の第2相臨床試験の結果について [pdf]
2020 年 10 月 23 日
各 位
会 社 名 株 式 会 社 ジ ー エ ヌ ア イ グ ル ー プ
代 表 者 名 取締役代表執行役 イ ン ・ ル オ
社長兼ＣＥＯ
（コード番号:2160 東証マザーズ）
問 合 せ 先 取締役代表執行役 トーマス・イーストリング
ＣＦＯ
（TEL. 03-6214-3600）
（開示情報の経過）中国における肝線維症治療薬F351の第2相臨床試験の結果について
B 型肝炎ウイルス（以下、HBV という）感染による肝線維症治療薬 F351 の第２相臨床試験終了
後、当社は臨床試験の最終報告をまとめました。トップラインの結果は以下の通りです。
有効性の結果
主要有効性解析では、 HBV 感染による肝線維症の Ishak スコア 1～6 の治験者を対象に 52 週間
に亘り有効性を評価しました。
HBV による肝線維症が証明された生検患者を、プラセボ、F351 を 60mg/回(１日 3 回)、F351
を 90mg/回(１日３回)、または F351 を 120mg/回（１日３回）のいずれかの投与群に対して無作
為に割り付けました。全ての治験者はエンテカビルによる治療も行いました。
有効性の解析 プラセボ F351：60mg/回 F351：90mg/回 F351：120mg/回
1日3回 １日 3 回 1日3回
Ishak スコアが 11 17 23 18
1 以上低下 (11/43, 25.58%) (17/42,40.48%) (23/41,56.10%) (18/41,43.90%)
52 週時(FAS)
Ishak スコアが 11 17 23 18
1 以上低下 (11/42,26.19%) (17/36,47.22%) (23/35,65.71%) (18/34,52.94%)
52 週時(PPS)
p値 FAS:0.0245、PPS:0.0058
比率差異 FAS: FAS: FAS:
(プラセボ群 -14.89 -30.52 -18.32
-F351)% & 95% CI (-33.32,4.99) (-48.12,-9.50) (-36.76,1.96)
PPS: PPS: PPS:
-21.03 -39.52 -26.75
(-40.20,0.26) (-56.83,-17.26) (-45.78,-4.75)
また Ishak スコア=６(肝硬変期)の患者に関する追加解析も、全ての薬剤投与群を合わせて実
施し以下の結果を得ました。
有効性の解析 プラセボ F351 (全群併合)
Ishak スコアが 1 12
1 以上低下 (1/4, 25%) (12/15,80%)
52 週時(FAS)
Ishak スコアが 1 12
1 以上低下 (1/4, 25%) (12/14,85.71%)
52 週時(PPS)
p値 FAS:0.0407、PPS:0.0201
比率差異 FAS:
(プラセボ群-F351)% & 95% CI -55.00 (-79.20,-3.49)
PPS:
-60.71 (-83.59,-8.97)
臨床試験の治験責任医師（PI: Principal Investigator）は、90mg/回（１日３回, 270mg/日)
が HBV 肝線維症に対する最適の用量であると結論づけました。追加分析の結果は、F351 が肝硬
変(Ishak スコア=６)を効果的に改善できることも示しております。
安全性および忍容性
有害事象（AEs: Adverse Events）の重症度は、概ね軽度から中等度でした。重篤な有害事象
(SAEs: Serious Adverse Events)の発症頻度は、投与群間で同程度でした。(プラセボ群 4.65%、
F351：60mg/回１日 3 回群 2.38%、F351：90mg/回１日 3 回群 2.38%、F351：120mg/回１日 3 回群
7.32%)。試験では死亡例はありませんでした。
先に開示いたしましたように北京コンチネント薬業有限公司 （以下、 という。 は将来の NDA
BC ）
申請の一環として、原薬生産の申請を行い、NMPA から原薬の申請が今後の審査のために受け入
れられたという公式通知を受けています。
BC は、生命を脅かす肝硬変の治療に F351 を使用する場合について、条件付き早期承認の可能
性や、 他のレベルの肝線維症患者を対象とした第３相臨床試験の実施方法など、 今後の申請手続
きについて NMPA の CDE と協議して参ります。
なお、本件に関する 2020 年 12 月期連結業績予想への影響等につきましては、2020 年２月 14
日の「2020 年 12 月期の連結業績予想」で公表いたしました内容の変更はございません。
以 上